Malattie rare:aggiornamenti e novità terapeutiche by Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Tollerabilità ed efficacia dei trattamenti off-label anti-interleuchina-1
Nonostante le indicazioni autorizzate limitate, i farmaci anti-interleuchina-1 ( anti-IL-1 ) sono spesso utilizzati nella pratica clinica per un numero crescente di malattie autoinfiammatorie. È s …
Anakinra, un farmaco anti-IL-1, nel trattamento della reticoloistiocitosi multicentrica
La reticoloistiocitosi multicentrica ( MRH ) è una rara istiocitosi multisistemica non-Langerhans caratterizzata da noduli cutanei e grave poliartrite distruttiva, talvolta associata a sintomi costitu …
Jinarc nel trattamento della malattia renale policistica autosomica dominante
L’EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Jinarc ( Tolvaptan ), un farmaco indicato per rallentare la formazione di cisti …
Prevenzione e trattamento delle infezioni bronchiali da Pseudomonas aeruginosa nei pazienti con fibrosi cistica: Consenso spagnolo
Pseudomonas aeruginosa è il patogeno principale nelle infezioni broncopolmonari nei pazienti con fibrosi cistica. Questa infezioni può essere sradicata soltanto nelle fasi iniziali della infezione, …
I bambini con tirosinemia ereditaria dopo screening neonatale: Nitisinone migliora l’esito
Il Nitisinone ( Orfadin ) ha trasformato il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 ( HT1 ). Tuttavia, il rischio di sviluppare carcinoma epatocellulare è correlato all’età in cui il tratta …
Terapia con analogo del peptide natriuretico di tipo C nei bambini con acondroplasia
L’acondroplasia è una malattia genetica che inibisce l’ossificazione endocondrale, causando una sproporzionata bassa statura e complicanze clinicamente significative. Vosoritide è un analogo biologi …