La malattia oculare tiroidea manifesta infiammazione e proptosi e diplopia resistenti al trattamento.
Teprotumumab ( Tepezza ), un anticorpo monoclonale che inibisce il recettore del fattore di crescita 1 insulino-simile ( IGF-1R ), è stato approvato negli Stati Uniti il 21 gennaio 2020, sulla base di due studi randomizzati.
In una analisi è stata valutata la risposta aggregata a breve e lungo termine a Teprotumumab dai due studi, concentrandosi su proptosi e diplopia.

Sono stati analizzati gli esiti integrati e i dati di follow-up di due studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, multicentrici, condotti in 28 centri specializzati di riferimento accademici per la malattia oculare tiroidea o cliniche orbitali, o entrambi, in Europa e negli Stati Uniti.

I partecipanti erano pazienti adulti con diagnosi di malattia di Graves e malattia oculare attiva della tiroide da moderata a grave ( punteggio di attività clinica CAS maggiore o uguale a 4 ).
I pazienti hanno ricevuto 8 infusioni endovenose di Teprotumumab ( 10 mg/kg di peso corporeo per la prima infusione, 20 mg/kg per le infusioni successive ) oppure placebo ogni 3 settimane.
La visita finale dello studio è stata alla settimana 24, 3 settimane dopo l’infusione finale.

Nella analisi, l’esito primario prespecificato era la differenza tra i gruppi dal basale alla settimana 24 nella proporzione di pazienti con una risposta della proptosi ( riduzione di 2 mm o più nell’occhio dello studio senza deterioramento simile nell’altro occhio alla settimana 24 ) stratificando per assenza di uso di tabacco e uso attuale. CONTINUA:  https://www.endocrinologia.net/articolo/teprotumumab-riduce-la-proptosi-e-la-diplopia-nellorbitopatia-di-graves   ENDOCRINOLOGIA XAGENA: ENDOCRINOLOGIA.NET