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Chiarita la vita delle cellule staminali del sangue dopo trapianto e confermata la validità dell’impiego delle cellule staminali corrette geneticamente

Uno studio ha svelato il destino, l’attività e la sopravvivenza nell’organismo delle cellule staminali del sangue dopo il loro trapianto nell’uomo. Realizzata da un’équipe dell’Istituto San Raffaele …


Strimvelis: sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID

Sono stati pubblicati sulla rivista Blood i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia derivanti dall’analisi di 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica …

Ematobase.it


 

Efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, forma a esordio precoce: risultati sui primi 9 pazienti

La terapia genica messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano ( SR-Tiget ) ha confermato la sua efficacia per il potenziale trattamento precoce del …


Sindrome di Duncan, scoperto un nuovo bersaglio molecolare per il trattamento di questa malattia genetica rara

Un gruppo di ricerca ha scoperto una possibile strategia terapeutica per una malattia genetica rara nota con il nome di sindrome di Duncan. Questa sindrome, generalmente asintomatica, si manifesta c …

Onco News


 

Malattie ereditarie dominanti: nuova strategia di silenziamento genico agendo sui processi epigenetici che regolano la lettura dei geni e la traduzione in proteine

È possibile silenziare un gene nascondendolo alle macchine molecolari che hanno il compito di leggerne le informazioni ed esprimerne la funzione. Questo il risultato di una ricerca effettuata presso l …

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Il gene COUP-TFI controlla la forma dell’ippocampo, la struttura del cervello responsabile della memoria

Un gruppo di ricercatori, coordinato da Elvira De Leonibus, dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli e del Laboratorio di Neuropsicofarmacologia dell’Istituto di Genetica e Biofisica …


 

Distrofia muscolare di Duchenne: scoperto un fattore, Celf2a, che consente di attenuare gli effetti di alcune mutazioni

Tutto è partito dall’osservazione di un paziente di diciotto anni affetto da distrofia muscolare di Duchenne, che contro ogni aspettativa rispetto all’età, era ancora in grado di camminare e muoversi …

Mediexplorer.it


 

Autorizzato nell’Unione Europea Strimvelis per il trattamento della malattia genetica ADA-SCID

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex-vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima …


 

La terapia genica intracerebrale potrebbe diventare una cura per le leucodistrofie, tra cui la malattia di Krabbe

Uno studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano guidati da Angela Gritti, della Divisione Terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lis …

Reumabase.it


 

Svelato il ruolo di una nuova proteina, PRRT2, che catalizza la trasmissione sinaptica ed è alla base di patologie neurologiche quali l’epilessia benigna infantile e l’emicrania

Il gruppo di ricerca guidato da Fabio Benfenati, presso il Dipartimento di Medicina Sperimentale dell’Università di Genova e il Centro di Synaptic Neuroscience and Technology dell’IIT-Istituto Italian …

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Aggiornamento in Medicina

Malattia di Alzheimer e depositi della proteina tau

L’Alzheimer è una malattia non-curabile, caratterizzata da aggregazioni della proteina beta-amiloide e della proteina tau nel cervello; tuttavia il meccanismo che lega queste proteine alla neurodegene …


 

miR-125a, un potenziale biomarcatore per la sclerosi multipla

All’interno delle cellule le molecole di micro-RNA regolano la produzione di proteine e la loro attivazione, intervenendo in moltissimi processi cellulari fondamentali. Ecco perché quando si comportan …

Xagena Salute


 

Thymoglobuline come anti-rigetto nel trapianto di rene, fegato, pancreas o cuore e nel trattamento dell’anemia aplastica

Thymoglobuline ( Immunoglobulina di coniglio anti-timociti umani ) appartiene a un gruppo di medicinali denominati immunosoppressivi ( farmaci anti-rigetto ). Questi medicinali possono aiutare a preve …


 

Danno cerebrale da ictus: il trapianto di cellule staminali neurali riduce la morte dei neuroni e migliora la plasticità cerebrale

In caso di danno cerebrale dovuto a ictus, il trapianto di cellule staminali neurali potrebbe offrire in futuro una strategia per migliorare e accelerare il recupero delle funzioni cerebrali compromes …

Gastrobase.it


 

Neuropatie genetiche ipermielinizzanti, possibile efficacia della Niacina, un farmaco già noto per la riduzione dei livelli di colesterolo

Le neuropatie di Charcot-Marie-Tooth sono le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse nell’uomo, in cui causano debolezza muscolare, atrofia e perdita della sensibilità agli arti. Anche a causa …

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