Malattie rare:aggioramenti e novità terapeutiche by Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Nusinersen nei pazienti di età superiore a 7 mesi con atrofia muscolare spinale di tipo 1
Sono state valutate la sicurezza e l’efficacia clinica di Nusinersen( Spinraza ) nei pazienti di età superiore a 7 mesi con atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA1 ). I pazienti con SMA1 sono s …
La tromboendoarterectomia polmonare è una risoluzione curativa per l’ipertensione polmonare tromboembolica cronica associata a sindrome antifosfolipidica
L’ipertensione polmonare tromboembolica cronica ( CTEPH ) è una condizione rara e pericolosa per la vita con prognosi infausta nei pazienti con sindrome antifosfolipidica ( APS ). La tromboendoarter …
Esito a lungo termine e fattori prognostici delle complicanze nella tromboangioite obliterante o malattia di Buerger
I dati riguardanti gli esiti a lungo termine dei pazienti con tromboangioite obliterante sono scarsi e la maggior parte delle serie proviene dall’India e dal Giappone. In questo studio, sono stati v …
VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica e uno o due alleli Phe508del
VX-445 è un correttore della proteina CFTR, progettato per ripristinare la funzione della proteina CFTR Phe508del in pazienti con fibrosi cistica quando somministrato con Tezacaftor e Ivacaftor ( VX-4 …
Tripla terapia a base di VX-659, Tezacaftor, Ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica e uno o due alleli Phe508del
Il correttore della proteina CFTR, VX-659, in combinazione con Tezacaftor e Ivacaftor ( VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor ), è stato sviluppato per ripristinare la funzione della proteina Phe508del CFTR in …
