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Aggiornamento in Medicina

Il Verapamil mostra benefici nel trattamento del diabete mellito di tipo 1 per almeno due anni dopo la diagnosi

L’uso del farmaco Verapamil ( Isoptin ) per il trattamento del diabete di tipo 1 mostra benefici che durano almeno 2 anni. Lo studio è stato pubblicato su Nature Communications. I pazienti che hann …


 

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazion …


 

Terapia CAR-T: Abecma per il trattamento del mieloma multiplo recidivante / refrattario

Abecma, il cui principio attivo è Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel ) è un medicinale impiegato per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, negli adulti che hanno seguito almeno …


 

Cellule progenitrici mieloidi Romyelocel-L per ridurre l’infezione durante la chemioterapia di induzione per la leucemia mieloide acuta

La chemioterapia di induzione citotossica standard per la leucemia mieloide acuta ( AML ) provoca neutropenia prolungata e rischio di infezione. Romyelocel-L è un prodotto cellulare progenitore miel …


 

Sotrovimab ha ottenuto l’autorizzazione dalla Commissione europea per il trattamento precoce del COVID-19

La Commissione europea ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio a Sotrovimab ( Xevudy ) per il trattamento precoce del COVID-19. Sotrovimab è ora approvato nell’Unione Europea per …


 

Deficit di AADC, una rara malattia genetica neurometabolica

Il deficit di decarbossilasi degli aminoacidi aromatici ( deficit di AADC ) è una malattia genetica neurometabolica rara a trasmissione autosomica recessiva che colpisce il sistema nervoso e causa de …


 

Mutazioni somatiche PIK3CA nelle malformazioni cavernose cerebrali sporadiche

Le malformazioni cavernose cerebrali ( CCM ) sono comuni malformazioni vascolari sporadiche ed ereditarie del sistema nervoso centrale. Sebbene le malformazioni cavernose cerebrali familiari siano c …


 

Regkirona a base di Regdanvimab per il trattamento del COVID-19

Regkirona è un medicinale utilizzato per il trattamento del COVID-19 negli adulti che non richiedono Ossigeno supplementare e che sono a maggior rischio di peggioramento della malattia. Regkirona co …


 

Ronapreve a base di Casirivimab e Imdevimab negli adulti e negli adolescenti per il trattamento o la prevenzione di COVID-19

Ronapreve è un medicinale che trova impiego nel trattamento del COVID-19 negli adulti e negli adolescenti (dai 12 anni di età e con un peso di almeno 40 kg ) che non richiedono Ossigeno supplementare …


 

Terapia CAR-T: l’FDA ha approvato Tecartus per la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) da precursori delle cellule B recidivante o r …


 

Abecma, la prima terapia a cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante e refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha rilasciato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata per Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro …


 

Inibizione di ROCK2 con Belumosudil per il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica

La via di segnalazione della proteina chinasi-2 associata a rho ( ROCK2 ) contenente regioni a struttura superavvolta, regola l’equilibrio delle cellule Th17 / T regolatorie e controlla le vie profibr …


 

Amiloidosi hATTR con polineuropatia: Vutrisiran ha ridotto la progressione della neuropatia, e ha migliorato la qualità di vita e la velocità dell’andatura

Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell’amiloidosi mediata da transtiretina ( ATTR ), ha raggiunto i suoi endp …


 

La FDA ha approvato Abecma, la prima terapia con cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante o refrattario

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) la prima immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( anti …


 

Yescarta per il linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, approvato dalla FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha concesso l’approvazione accelerata a Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel; Axi-cel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolar …

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Aggiornamento in Medicina

Studio FIREFISH: Risdiplam sui neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1

I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su neonati con atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 sono stati pubblicati …


 

La FDA ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel ), una nuova terapia a base di cellule CAR-T per gli adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario

La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), una terapia a cellule CAR-T diretta a CD19 per il trattamento di pazienti adulti …


 

Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale

Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa distrofia e debolezza muscolare. Zolgensma è indicato in pazient …


 

Vaccino terapeutico a DNA con Pembrolizumab più GX-188E nelle pazienti con tumore della cervice avanzato HPV-16-positivo o HPV-18-positivo

Gli esiti di sopravvivenza per le pazienti con tumore della cervice ricorrente o avanzato sono sfavorevoli. Pembrolizumab ( Keytruda ) è stato approvato per il trattamento del tumore della cervice r …


 

Immunoterapia con Gemogenovatucel-T come mantenimento in prima linea nel tumore ovarico in stadio III/IV: studio VITAL

Gemogenovatucel-T ( Vigil ) è un vaccino con cellule tumorali autologhe prodotto da tessuto tumorale raccolto, che riduce specificamente l’espressione di furina e TGF-β1 e TGF-β2 a valle. Sono sta …


 

Mutazioni somatiche in UBA1 e malattia autoinfiammatoria grave a insorgenza nell’adulto

Le sindromi infiammatorie a esordio nell’adulto spesso si manifestano con caratteristiche cliniche sovrapposte. Le varianti nei geni correlati all’ubiquitina, precedentemente implicati nella malatti …


 

Follow-up a lungo termine della terapia con cellule T esprimenti un recettore chimerico antigenico anti-CD19

I recettori chimerici dell’antigene ( CAR ) anti-CD19 sono proteine di fusione artificiale che causano l’attivazione dei linfociti T specifici per CD19. La durata delle remissioni e l’incidenza di e …


 

Linfoma mantellare: approvato nell’Unione Europea Tecartus, una immunoterapia cellulare basata sulle cellule CAR-T

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio condizionata a Tecartus, cellule CAR-T KTE-X19 ( cellule CD3+ autologhe, anti-CD19 ). Tecartus è una imm …


 

Lisocabtagene maraleucel per pazienti con linfomi a grandi cellule B recidivanti o refrattari: studio TRANSCEND NHL 001

Lisocabtagene maraleucel ( Liso-cel ) è un prodotto autologo di cellule CAR-T anti-CD19. Sono state valutate l’attività e la sicurezza di Liso-cel in pazienti con linfomi a grandi cellule B recidiva …


 

Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistro …


 

Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale

Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale Elivaldog …


 

Follow-up pluriennale della terapia genica AAV5-hFVIII-SQ per l’emofilia A

La terapia genica mediata da virus adeno-associati ( AAV ) è in fase di studio come opzione terapeutica per le persone con emofilia A. I dati di efficacia e sicurezza includono 3 anni di follow-up d …


 

Ruxolitinib per la malattia da trapianto contro l’ospite acuta refrattaria ai glucocorticoidi

La malattia acuta da trapianto contro l’ospite ( GVHD ) rimane una delle principali limitazioni del trapianto allogenico di cellule staminali; non tutti i pazienti hanno una risposta al trattamento co …


 

Atrofia muscolare spinale

Il termine atrofia muscolare spinale ( SMA, dall’inglese spinal muscular atrophy ) identifica un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da debolezza muscolare progressiva e perdita della massa m …


 

Tecartus: il primo e unico trattamento CAR-T per il linfoma mantellare recidivante o refrattario, approvato dalla FDA

La US Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l’approvazione accelerata a Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel, precedentemente noto come KTE-X19 ), la prima e unica terapia CAR-T approvata p …

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