Video: Aggiornamento da 18th International Myeloma Workshop 2021

Mieloma.Bringhen

Aggiornamenti da International Myeloma Workshop 2021

 

 

Ematologia.it

 

DREAMM-2: Belantamab mafodotin in monoterapia nei pazienti con mieloma multiplo recidivante / refrattario e insufficienza renale

La compromissione renale, una complicanza frequente e un fattore prognostico sfavorevole nel mieloma multiplo recidivante / refrattario ( RRMM ), spesso porta a una scarsa tollerabilità dei regimi ter …


 

Mieloma multiplo: Daratumumab ritarda la progressione della malattia dopo trapianto autologo di cellule staminali

Secondo i dati della seconda parte dello studio CASSIOPEIA, la terapia di mantenimento di prima linea con Daratumumab ( Darzalex ) ritarda significativamente la progressione della malattia o la morte …


 

Belantamab Mafodotin nel mieloma multiplo: risultati promettenti dallo studio di fase 2 DREAMM-2

Uno studio di fase 2 ha mostrato che Belantamab Mafodotin, un immunoconiugato sperimentale mirato all’antigene della maturazione delle cellule B ( BCMA ), ha portato a una risposta clinica in circa un …


 

Bortezomib, Ciclofosfamide, Desametasone versus Lenalidomide, Ciclofosfamide, Desametasone nei pazienti con mieloma multiplo alla prima recidiva

I regimi contenenti Bortezomib ( Velcade ) e Lenalidomide ( Revlimid ) sono terapie ben consolidate nel mieloma multiplo. Tuttavia, nonostante il loro ampio uso, i confronti diretti non sono mai stati …


 

Carfilzomib o Bortezomib con Melfalan – Prednisone per i pazienti non-idonei al trapianto con mieloma multiplo di nuova diagnosi

Lo studio di fase 3 CLARION ha confrontato Carfilzomib – Melfalan – Prednisone ( KMP ) con Bortezomib – Melfalan – Prednisone ( VMP ) nei pazienti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi ( NDMM …


 

Daratumumab più Carfilzomib e Desametasone nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

I pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario ( RRMM ) hanno opzioni di trattamento limitate e scarsi esiti di sopravvivenza. La crescente adozione della terapia a base di Lenalidomide p …


 

Daratumumab sottocutaneo nel mieloma multiplo recidivante o refrattario

Daratumumab ( Darzalex ), un anticorpo monoclonale umano mirato a CD38, è approvato come monoterapia e in regime di associazione per pazienti con mieloma multiplo. Attualmente, Daratumumab viene somm …


 

Pembrolizumab più Lenalidomide e Desametasone nei pazienti con mieloma multiplo naive al trattamento: studio KEYNOTE-185

Lenalidomide ( Revlimid ) e Desametasone sono uno standard di cura nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non-idonei al trapianto. L’aggiunta di un terzo farmaco alla combinazione proba …


 

Pomalidomide, Ciclofosfamide e Desametasone per il mieloma multiplo recidivante

È importante avere una terapia efficace per i pazienti con mieloma multiplo alla prima recidiva, in particolare se in questo stadio viene preso in considerazione un trapianto autologo di cellule stami …


 

Selinexor più Bortezomib a basso dosaggio e Desametasone per pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

Selinexor è un inibitore orale della proteina di esportazione nucleare esportina 1. Studi preclinici hanno dimostrato attività antimieloma sinergica tra Selinexor e inibitori del proteasoma attraver …


 

Sicurezza ed efficacia di Pomalidomide, Desametasone e Doxorubicina liposomiale pegilata nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

I farmaci immunomodulatori tra cui Talidomide, Lenalidomide ( Revlimid ) e Pomalidomide ( Imnovid ), sono efficaci nel trattamento del mieloma multiplo. La Pomalidomide ha mostrato una maggiore effic …


 

Siltuximab, un anticorpo monoclonale anti-IL-6, e Bortezomib versus Bortezomib in monoterapia in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

Sono state confrontate la sicurezza e l’efficacia di Siltuximab ( Sylvant ), un anticorpo monoclonale chimerico anti-interleuchina-6, più Bortezomib ( Velcade ) con placebo più Bortezomib in pazienti …


 

Chemioterapia ad alte dosi più trapianto autologo di cellule staminali come terapia di consolidamento nel mieloma multiplo recidivato dopo precedente trapianto autologo di cellule staminali

Il mieloma multiplo recidivato non ha un trattamento standard, e il ruolo del trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) non è stato completamente definito. È stato confrontato Melfalan [ Alke …


 

Vorinostat in combinazione con Lenalidomide e Desametasone in pazienti con mieloma multiplo recidivo o refrattario

L’aggiunta di Vorinostat ( Zolinza ) a Lenalidomide ( Revlimid ) / Desametasone ( Decadron ) rappresenta una nuova terapia di combinazione nel mieloma multiplo, secondo studi di laboratorio che indica …


 

L’associazione Lenalidomide e Desametasone estende la sopravvivenza libera da progressione nel mieloma multiplo di nuova diagnosi

Uno studio di fase III ha mostrato che il trattamento continuo con Lenalidomide ( Revlimid ) associato a un basso dosaggio di Desametasone ha esteso in modo significativo la sopravvivenza libera da pr …

 

Aggiornamento sulle Malattie rare by Xagena

MalattieRare.net

Terapia con Vosoritide sottocutanea nei bambini con acondroplasia una volta al giorno

Non esistono terapie efficaci per l’acondroplasia. Uno studio in aperto ha suggerito che la somministrazione di Vosoritide potrebbe aumentare la velocità di crescita nei bambini con acondroplasia. U …


 

Nusinersen negli adulti con atrofia muscolare spinale con difetto del cromosoma 5q

Nusinersen ( Spinraza ) è approvato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale con delezioni / mutazioni nel gene di sopravvivenza del motoneurone 1 ( SMN1 ), localizzato sul braccio lungo del …


 

Emapalumab nei bambini con linfoistiocitosi emofagocitica primaria

La linfoistiocitosi emofagocitica primaria è una sindrome rara caratterizzata da disregolazione immunitaria e iperinfiammazione. Si manifesta in genere nell’infanzia ed è associato ad alta mortalità. …


 

Bendamustina con Desametasone nell’amiloidosi da catene leggere sistemica recidivante / refrattaria

Non esistono trattamenti consolidati per l’amiloidosi sistemica da catene leggere ( AL ) recidivante / refrattaria. La Bendamustina ( Levact ) ha mostrato potenziale nel trattamento del mieloma mult …


 

Selumetinib nei bambini con neurofibromi plessiformi non-operabili

Non esistono terapie approvate per i neurofibromi plessiformi inoperabili in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1. È stato condotto uno studio in aperto di fase 2 su Selumetinib ( Koselugo ) per …


 

Givlaari per il trattamento della porfiria epatica acuta

Givlaari ( Givosiran ) è indicato per il trattamento della porfiria epatica acuta ( AHP ) in adulti e adolescenti di età pari e superiore a 12 anni. Givosiran è un acido ribonucleico interferente …


 

Sicurezza a lungo termine di Siltuximab in pazienti con malattia di Castleman idiopatica multicentrica

Siltuximab ( Sylvant ) è raccomandato dal Consenso internazionale come trattamento di prima linea per la malattia di Castleman idiopatica multicentrica sulla base di dati di efficacia e sicurezza dure …


 

Caratteristiche cliniche ed esiti dei pazienti con sindrome di Shwachman-Diamond e sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta

I dati per informare la sorveglianza e il trattamento delle sindromi con predisposizione alla leucemia sono scarsi e le raccomandazioni si basano ampiamente sull’opinione di esperti. Sono state stud …


 

Valutazione della sicurezza della terapia orale con Propranololo nei pazienti con sindrome PHACE

Il Propranololo ( Inderal ) orale è ampiamente considerato una terapia di prima linea per l’emangioma infantile complicato, ma il suo uso nei pazienti con sindrome PHACE ( malformazioni della fossa po …


 

Uso dell’inibitore EGFR Erlotinib per il trattamento del cheratoderma palmoplantare nei pazienti con sindrome di Olmsted causata da mutazioni di TRPV3

La sindrome di Olmsted è una genodermatosi caratterizzata da cheratoderma palmoplantare ( PPK ) doloroso e mutilante che progredisce dall’infanzia in poi e manca di un trattamento efficace. La sin …


 

Nivolumab promettente per la linfoistiocitosi emofagocitica recidivata o refrattaria associata a virus EBV

Nivolumab ( Opdivo ) può rappresentare una terapia promettente per gli adulti con linfoistiocitosi emofagocitica ( HLH ) associata a virus di Epstein-Barr ( EBV ) recidivante o refrattaria. La linf …


 

Atrofia muscolare spinale: beneficio continuato con Onasemnogene abeparvovec

I nuovi dati degli studi STR1VE-US, SPR1NT, e START hano mostrato che i pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) trattati con un’infusione unica di Onasemnogene abeparvovec-xioi ( Zolgensma ) co …


 

Talidomide – Ciclofosfamide – Prednisone orale per la malattia di Castleman idiopatica multicentrica

La malattia di Castleman idiopatica multicentrica ( iMCD ) è una rara malattia linfoproliferativa. La terapia anti-interleuchina 6 ( IL-6 ) con Siltuximab non è disponibile ovunque e non è efficace …


 

Ibrutinib per il trattamento della sindrome di Bing-Neel

Il trattamento dei pazienti con sindrome di Bing-Neel ( BNS ) non è standardizzato. Sono stati inclusi pazienti con macroglobulinemia di Waldenström ( WM ) e una diagnosi radiologica e/o citologica di …


 

Amiloidosi AL sistemica trattata con Bortezomib come prima linea

Bortezomib ( Velcade ) è una terapia standard nell’amiloidosi a catena leggera ( AL ), ma si sa poco sulla durata della risposta. La differenza tra la concentrazione delle catene leggere libere amil …