Trattamento di 3 anni con Nusinersen della atrofia muscolare spinale: la funzione motoria è rimasta stabile o è migliorata 

Da uno studio di estensione di studi di fase I/II è emerso che i giovani pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) a insorgenza tardiva, trattati con l’oligonucleotide antisenso Nusinersen ( Spinraza ) hanno mostrato una funzionalità motoria migliorata o stabile a lungo termine.

Nel corso di circa 3 anni di trattamento, Nusinersen ha prodotto un miglioramento dei punteggi medi di tre differenti scale motorie in bambini di 2-15 anni con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3.

La funzione motoria dei bambini è migliorata e la loro attività si è stabilizzata con una modalità che non era in linea con la normale storia naturale di questa malattia.
Uno dei bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 ha acquisito la capacità di camminare autonomamente dopo circa 18 mesi di trattamento e ha continuato a migliorare durante lo studio.
Due dei quattro bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 3 che avevano perso la capacità di camminare prima dello studio hanno iniziato a recuperare la loro capacità di camminare in modo indipendente.  ( CONTINUA SU NEUROLOGIA.NET )