Sono stati presentati al Lysosomal Disease Network WORLD Symposium a San Diego, i dati di follow-up a 4 anni sui pazienti arruolati per lo studio di fase 2 sul farmaco orale sperimentale per il tratta … leggi

Nella malattia di Gaucher, la mutazione del gene per l’acido beta-glucosidasi ( GBA1 ) causa glucocerebrosidasi difettosa, e combinazioni di diverse malattie ossee malattie ematologiche e maklattie … leggi

Vpriv, il cui principio attivo è Velaglucerasi alfa, trova indicazione come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1. Il trattamento con Vpriv … leggi

I dati di uno studio clinico di fase III ( TKT-034 ), disegnato per valutare la sicurezza del passaggio da Imiglucerasi ( Cerezyme ) a Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) nei pazienti con malattia di Gauche … leggi

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) per via iniettiva nel trattamento dei bambini e degli adulti affetti da malattia di Gaucher, una rara malattia genetica … leggi

Sono stati presentati i nuovi dati di uno studio clinico di fase III ( studio 039 ) disegnato per valutare l’efficacia di Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) nei confronti di Imiglucerasi ( Cerezyme ) nei p … leggi

A causa della limitata disponibilità sul mercato della specialità medicinale Cerezyme ( Imiglucerasi ) prodotta da Genzyme, con conseguente contingentamento dei quantitativi di farmaco disponibili, l’ … leggi

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha informato i medici riguardo alla possibile contaminazione di diversi prodotti di Genzyme Corporation, che trovano impiego nel trattamento di alcune malattie r … leggi

L’EMEA ( European Medicines Agency ) è stata informata da Genzyme, il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Cerezyme ( Imiglucerasi ), che la ridotta disponibilità del medicinale … leggi

L’EMEA ( European Medicines Agency ) ha aggiornato le raccomandazioni del giugno 2009 per definire le priorità nel trattamento dei pazienti in terapia con Cerezyme ( Imiglucerasi ) e Fabrazyme ( Agals … leggi

22 Giugno 2009 – Genzyme ha informato che l’impianto produttivo di Allston Landing a Boston negli Stati Uniti ha subito una contaminazione di un virus ( Vesirus 2117 ) e verrà chiuso per ripristinare … leggi

Le mutazioni puntiformi nel gene che codifica per l’enzima beta-glucocerebrasi ( GCasi ) possono causare una deficienza sia dell’attività GCasi che della proteina nei lisososmi, con conseguente insor … leggi

Nel corso del Medical Genetics Annual Meeting a Phoenix negli Stati Uniti, sono stati presentati i risultati di uno studio clinico di fase II riguardante Plicera ( Isofagomina ) nella malattia di Gauc … leggi

La terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) con Imiglucerasi ( Cerezyme ) riduce l’epatosplenomegalia e migliora i parametri ematologici nella malattia di Gaucher di tipo I entro 6-24 mesi. Miglustat … leggi