Biomedicina: Aggiornamenti e Novità by Xagena

 

Malattie rare: Aggiornamenti e Novità terapeutiche by Xagena

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Aggiornamento in Medicina

Glucosilsfingosina è un biomarcatore chiave della malattia di Gaucher

La malattia di Gaucher comporta l’accumulo di glucosilceramide ( GL1 ) e il suo lisolipide deacetilato, glucosilsfingosina ( liso-GL1 ) che è implicato nella mediazione della disregolazione immunitari …


 

Bevacizumab spray nasale è inefficace per la epistassi nella teleangectasia emorragica ereditaria

Il trattamento con Bevacizumab spray nasale nei pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria in tre somministrazioni non ha ridotto la durata mensile dell’epistassi nei 3 mesi successivi alla fin …

Farmaexplorer.it


 

La neuropatia motoria contribuisce alla andatura instabile nei pazienti con la sindrome di Dravet

Le mutazioni di SCN1A possono alterare la funzione assonale e causare neuropatia motoria / neuronopatia, contribuendo ai disturbi dell’andatura e di allineamento ortopedico caratteristici dei pazienti …


 

Minor rischio di cancro nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

I rischi oncologici sono significativamente ridotti nei soggetti con sclerosi laterale amiotrofica, compreso il rischio di cancro ai polmoni. È invece stato osservato un significativo aumento del ri …

Cardiobase


 

Prevalenza della malattia di Pompe nei pazienti con iperCKemia e debolezza muscolare dei cingoli pelvico e scapolare

È stata esaminata un’ampia coorte europea di pazienti con iperCKemia [ aumento nel sangue dei valori della creatinkinasi ] e/o debolezza muscolare dei cingoli ( LGMW ) per carenza di acido alfa-glucos …

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Aggiornamento in Medicina

Malattia di Alzheimer e depositi della proteina tau

L’Alzheimer è una malattia non-curabile, caratterizzata da aggregazioni della proteina beta-amiloide e della proteina tau nel cervello; tuttavia il meccanismo che lega queste proteine alla neurodegene …


 

miR-125a, un potenziale biomarcatore per la sclerosi multipla

All’interno delle cellule le molecole di micro-RNA regolano la produzione di proteine e la loro attivazione, intervenendo in moltissimi processi cellulari fondamentali. Ecco perché quando si comportan …

Xagena Salute


 

Thymoglobuline come anti-rigetto nel trapianto di rene, fegato, pancreas o cuore e nel trattamento dell’anemia aplastica

Thymoglobuline ( Immunoglobulina di coniglio anti-timociti umani ) appartiene a un gruppo di medicinali denominati immunosoppressivi ( farmaci anti-rigetto ). Questi medicinali possono aiutare a preve …


 

Danno cerebrale da ictus: il trapianto di cellule staminali neurali riduce la morte dei neuroni e migliora la plasticità cerebrale

In caso di danno cerebrale dovuto a ictus, il trapianto di cellule staminali neurali potrebbe offrire in futuro una strategia per migliorare e accelerare il recupero delle funzioni cerebrali compromes …

Gastrobase.it


 

Neuropatie genetiche ipermielinizzanti, possibile efficacia della Niacina, un farmaco già noto per la riduzione dei livelli di colesterolo

Le neuropatie di Charcot-Marie-Tooth sono le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse nell’uomo, in cui causano debolezza muscolare, atrofia e perdita della sensibilità agli arti. Anche a causa …

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Aggiornamento in Medicina

Spettro clinico di neuropatia associata a malattia di Castleman

Sono stati definiti i fenotipi di neuropatia periferica associati alla malattia di Castleman. È stato condotto uno studio retrospettivo per i pazienti con malattia di Castleman, confermata mediante …


Selumetinib è efficace contro i neurofibromi plessiformi correlati a neurofibromatosi di tipo 1

I bambini con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi inoperabili hanno tratto beneficio da un trattamento con Selumetinib a lungo termine senza effetti tossici in eccesso. Dato che m …

Mediexplorer.it


Il gene MAPT è metilato in modo differenziale nel cervello con paralisi sopranucleare progressiva

La paralisi sopranucleare progressiva è una malattia neurodegenerativa rara che causa sintomi parkinsoniani. L’alterata metilazione del DNA del gene della proteina tau associata ai microtubuli è cor …


Microbiota nasale nei neonati con fibrosi cistica nel primo anno di vita

Le infezioni delle vie respiratorie e la conseguente infiammazione delle vie aeree si verificano nelle prime fasi della vita dei bambini affetti da fibrosi cistica. Tuttavia, informazioni dettagliat …

MedFocusBiomedicina.it


Efficacia e sicurezza della terapia di combinazione Lumacaftor / Ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica omozigote per Phe508del CFTR in base alla funzione polmonare

La terapia di combinazione Lumacaftor / Ivacaftor ( Orkambi ) ha dimostrato benefici clinici nei pazienti con fibrosi cistica omozigote per mutazione Phe508del nel gene CFTR; tuttavia, la funzione pol …

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Aggiornamento in Medicina

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche migliora gli esiti nei pazienti con sclerodermia sistemica

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è risultato associato a un miglioramento della prognosi rispetto alla Ciclofosfamide nei pazienti con sclerodermia sistemica cutanea diffusa. Nello …


Malattia di Parkinson, passi avanti nella produzione di neuroni dopaminergici da cellule staminali

Secondo i ricercatori della Lund University, gli studi clinici con terapie basate su cellule staminali per i disturbi cerebrali come la malattia di Parkinson, sono oramai prossimi. Tuttavia, per dar …

Farmaexplorer.it


Terapia genica con cellule staminali emopoietiche e vettore lentivirale nella leucodistrofia metacromatica a insorgenza precoce

La leucodistrofia metacromatica ( una carenza di arilsulfatasi A, ARSA ) è una malattia lisosomiale demielinizzante fatale senza trattamenti approvati. Uno studio ha valutato i risultati a lungo ter …


Trasferimento genico intracoronarico di adenilato-ciclasi 6 in pazienti con insufficienza cardiaca

Il trasferimento genico è stato raramente testato in studi clinici randomizzati. E’ stata valutata la sicurezza e l’efficacia della somministrazione intracoronarica di Ad5.hAC6 nella insufficienza c …

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Carico di telomeri corti, lunghezza dei telomeri e aterosclerosi subclinica

L’accorciamento della lunghezza dei telomeri dei leucociti ( LTL ) è associata a eventi ischemici cardiovascolari e a mortalità negli esseri umani, ma i dati sulla sua associazione con l’aterosclerosi …

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Aggiornamento in Medicina

FDA ha approvato il primo farmaco per l’atrofia muscolare spinale, Spinraza

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Spinraza ( Nusinersen ), il primo farmaco per il trattamento di bambini e adulti con atrofia muscolare spinale ( SMA ), una malattia genetica rara …


Emofilia A: l’FDA ha approvato Adynovate, un Fattore antiemofilico pegilato, per l’uso nei bambini e negli interventi chirurgici

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Adynovate [ Fattore antiemofilico ( ricombinante ), PEGylato ], un trattamento a base del Fattore VIII ricombinante, a lunga emivita ( rFVIII ) per …

Biomedicina.itXapedia.it


La perdita di funzione di PCDH12 è alla base della microcefalia recessiva che mima una infezione intrauterina

Sono state identificate le basi genetiche di una sindrome recessiva caratterizzata da focolai iperecogeni cerebrali prenatali, microcefalia congenita, displasia del mesencefalo ipotalamico, epilessia …


Struttura e funzione cardiaca ed effetti della terapia enzimatica sostitutiva nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I, II, IVa e VI

Mentre è stato dimostrato che la terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) migliora la resistenza e la mobilità articolare nei pazienti con mucopolisaccaridosi ( MPS ) di tipo I, II, IV A e VI, l’impatto …

Immunoterapia OncologicaOncoBase.it


Elevati livelli di TNF-alfa associati a dolore e a disabilità fisica nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI

I bambini e gli adulti con malattia da accumulo lisosomiale mucopolisaccaridosi ( MPS ) di tipo I, II e VI hanno una vita più breve permeata da dolore cronico e disabilità fisica. Gli attuali tratta …

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Trattamento con Danazolo per le malattie dei telomeri

I difetti genetici nella manutenzione e riparazione dei telomeri causano insufficienza midollare, cirrosi epatica e fibrosi polmonare, e aumentano la suscettibilità al cancro. Storicamente, gli andr …


Evidenze dei meccanismi alla base dei benefici funzionali di un Idrogel di matrice miocardica per il trattamento post-infarto miocardico

C’è sempre più bisogno di migliori terapie per prevenire lo sviluppo della insufficienza cardiaca dopo infarto miocardico. Un Idrogel iniettabile derivato da miocardio ventricolare suino decellulari …

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Sopravvivenza dopo terapia con cellule mesenchimali stromali nella malattia graft-versus-host acuta refrattaria agli steroidi

La malattia graft-versus-host ( GVHD; malattia da rigetto ) è la principale limitazione al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche ( HSCT ), in assenza di trattamenti approvati. L’ut …


Carcinoma ben differenziato della tiroide: impiego di Thyrogen come diagnostico o in associazione a Iodio radioattivo per l’ablazione dei residui di tessuto tiroideo

Thyrogen ( Tireotropina alfa ) è indicato nel test della tireoglobulina sierica ( Tg ) con o senza imaging con Iodio radioattivo per evidenziare residui tiroidei e carcinoma ben differenziato della t …

Mediexplorer.itMedFocus


Vasi acellulari umani bioingegnerizzati per l’accesso della dialisi nei pazienti con malattia renale in stadio terminale

Per i pazienti con stadio terminale della malattia renale che non sono candidati per la fistola, gli innesti per l’accesso della dialisi sono la scelta migliore per l’emodialisi cronica. Tuttavia, g …

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Terapia con cellule CAR-T bb2121 anti-BCMA nel mieloma multiplo recidivante o refrattario

Gli studi preclinici suggeriscono che bb2121, una terapia con cellule T che esprimono il recettore dell’antigene chimerico ( CAR ) mirato all’antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), abbia un …


Infusione nella arteria carotide interna di cellule ALD-401 derivate dal midollo osseo autologo in pazienti con ictus ischemico stabile recente: studio RECOVER-Stroke

L’ictus ischemico non ha trattamenti approvati per migliorare la guarigione. ALD-401 è una popolazione arricchita di cellule staminali aldeide deidrogenasi bright, in grado di ridurre i deficit neurol …

Farmaexplorer.it


L’ FDA ha approvato Zolgensma, una terapia genica per il trattamento dei pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima terapia genica approvata per il trattamento dei bambin …


La terapia CAR-T anti-BCMA causa remissione del mieloma multiplo recidivato con prognosi sfavorevole

Sono necessarie terapie con nuovi meccanismi di azione per il mieloma multiplo. Le cellule T possono essere geneticamente modificate per esprimere recettori chimerici dell’antigene ( CAR ), che sono p …

Pneumobase.it


Glioblastoma ricorrente trattato con Poliovirus ricombinante

La prognosi dei pazienti con glioma maligno ricorrente di grado IV secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità ( WHO ) è deludente e attualmente non esiste una terapia efficace. È stato condotto …

Trombosi Farmaci: Aggiornamenti e Novità in Terapia by Xagena

Farmaci.net

Trombosi Farmaci

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Apixaban è più efficace e sicuro di Rivaroxaban per la prevenzione del tromboembolismo venoso ricorrente e degli eventi avversi di sanguinamento nei pazienti con tromboembolia venosa

Apixaban ( Eliquis ) e Rivaroxaban ( Xarelto ), entrambi anticoagulanti orali ad azione diretta, vengono sempre più utilizzati nella pratica clinica di routine per via del loro dosaggio fisso e dei pr …


 

Rivaroxaban riduce il tromboembolismo venoso tra i pazienti ambulatoriali con carcinoma pancreatico

La tromboprofilassi con Rivaroxaban ( Xarelto ) ha ridotto significativamente il tromboembolismo venoso tra i pazienti ambulatoriali con tumore al pancreas, in base ai risultati di una analisi di sott …

Ematobase.it


 

Edoxaban per il trattamento del tromboembolismo venoso associato al tumore

L’Eparina a basso peso molecolare è il trattamento standard per il tromboembolismo venoso associato al tumore. Il ruolo del trattamento con agenti anticoagulanti orali ad azione diretta non è ben de …


 

Rivaroxaban per tromboprofilassi dopo ospedalizzazione per malattia medica

I pazienti ospedalizzati restano a rischio di tromboembolismo venoso dopo la dimissione, ma il ruolo della tromboprofilassi estesa nel trattamento di tali pazienti è oggetto di controversie. In uno …

FarmaExplorerXapedia.it


 

Idrossiclorochina nella profilassi primaria della trombosi di pazienti positivi agli anticorpi antifosfolipidi senza malattia autoimmune sistemica

Uno studio ha determinato l’efficacia della Idrossiclorochina nella prevenzione della trombosi primaria dei pazienti con anticorpi antifosfolipidi ( aPL ) senza altre malattie autoimmuni sistemiche. …

Trombosi:aggiornamenti ed informazioni sulle novità terpeutiche by Xagena

Trombosi

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Aggiornamento in Medicina

Prevalenza, carico dei sintomi e storia naturale della trombosi venosa profonda nelle persone con tumore avanzato nelle Unità di cure palliative specialistiche: studio HIDDen

La prevalenza della trombosi venosa profonda nei pazienti con tumore avanzato non è confermata e non è noto se l’attuale guida internazionale alla tromboprofilassi sia applicabile a questa popolazione …


Associazione di anticoagulanti orali e co-terapia a base di inibitori della pompa protonica con ricovero per sanguinamento del tratto gastrointestinale superiore

La co-terapia con anticoagulante e inibitore della pompa protonica ( PPI ) potrebbe influire sul rischio di sanguinamento del tratto gastrointestinale superiore, una complicanza frequente e potenzialm …

Ematobase.it


Microangiopatia trombotica con insorgenza nella vita adulta con grave deficit di ADAMTS13

La porpora trombotica trombocitopenica è una microangiopatia trombotica relativa a una grave carenza di ADAMTS13 ( una disintegrina e metalloproteasi con ripetizioni di trombospondina di tipo 1, membr …


Insufficienza cardiaca e rischio di tromboembolismo venoso

Il tromboembolismo venoso è un grave problema di salute globale che spesso è secondario ad altre situazioni cliniche. Molti studi hanno indagato l’associazione tra tromboembolismo venoso e insuffici …

Immunoterapia OncologicaNuovi farmaci in oncologia


Trombosi venosa cerebrale e neoplasie mieloproliferative

Le neoplasie mieloproliferative comprendono policitemia vera, trombocitemia essenziale e mielofibrosi primaria. I pazienti con neoplasie mieloproliferative sono inclini a sviluppare trombosi arterio …

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