L’Agenzia regolatoria statunitense, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Tibsovo ( compresse a base di Ivosidenib ) in combinazione con Azacitidina per i pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con mutazione IDH1

Tibsovo è la prima terapia mirata al metabolismo del tumore approvata in combinazione con Azacitidina ( Vidaza ) per i pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con mutazione IDH1.

L’approvazione della FDA si basa sui dati dello studio globale di fase 3 AGILE che ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da eventi e della sopravvivenza globale.

La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue a rapida progressione, difficile da trattare con una prognosi infausta.

Oltre a un profilo di sicurezza favorevole, Tibsovo ( Ivosidenib ) è la prima terapia mirata al metabolismo del cancro a dimostrare un notevole e significativo beneficio in termini di sopravvivenza libera da eventi e sopravvivenza globale in combinazione con Azacitidina, sottolineandone l’importanza come parte di un nuovo regime di combinazione per pazienti con leucemia mieloide acuta IDH1-mutata di nuova diagnosi che non sono candidati a chemioterapia intensiva di induzione.

AGILE è uno studio clinico globale, di fase 3, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Ivosidenib in associazione con Azacitidina rispetto al placebo in associazione con Azacitidina, negli adulti con leucemia mieloide acuta non precedentemente trattata IDH1-mutata che non sono candidati a chemioterapia intensiva ( età maggiore o uguale a 75 anni o che hanno comorbidità che precludono l’uso della chemioterapia intensiva di induzione ).

L’endpoint primario dello studio è la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ), definita come il tempo dalla randomizzazione al fallimento del trattamento, alla ricaduta dalla remissione o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifica per prima.

Il fallimento del trattamento è definito come il mancato raggiungimento della remissione completa ( CR ) entro la settimana 24.

Gli endpoint secondari chiave includevano il tasso di CR, definito come la percentuale di partecipanti che ottengono una CR; sopravvivenza globale ( OS ), definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa; CR e remissione completa con tasso di recupero ematologico parziale ( CRh ), definito come la percentuale di partecipanti che ottengono una CR o una CRh; e tasso di risposta obiettiva ( ORR ), definito come il tasso di CR, CR con recupero ematologico incompleto ( CRi ) ( incluso CR con recupero piastrinico incompleto [ CRp ] ), remissione parziale ( PR ) e stato morfologico libero da leucemia ( MLFS ).

ENGLISH VERSION

FDA has approved Tibsovo ( Ivosidenib tablets ) in combination with Azacitidine for patients with newly diagnosed IDH1-mutated acute myeloid leukemia

Tibsovo is the first therapy targeting cancer metabolism approved in combination with Azacitidine for patients with newly diagnosed IDH1-mutated acute myeloid leukemia.

FDA approval is based on data from the global, phase 3 AGILE trial that has demonstrated a statistically significant improvement in event-free survival and overall survival.

Acute myeloid leukemia is a rapidly progressing, difficult-to-treat blood cancer with a poor prognosis.

In addition to a favorable safety profile, Tibsovo ( Ivosidenib ) is the first therapy targeting cancer metabolism to demonstrate an impressive, significant benefit in event-free survival and overall survival in combination with Azacitidine, underscoring its importance as part of a new combination regimen for patients with newly diagnosed IDH1-mutated acute myeloid leukemia who are not candidates for intensive induction chemotherapy.

AGILE trial

The AGILE trial is a global, phase 3, multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled clinical trial designed to evaluate the efficacy and safety of Ivosidenib in combination with Azacitidine compared with placebo in combination with Azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia who are not candidates for intensive chemotherapy ( greater than or equal to 75 years old or who have comorbidities that preclude the use of intensive induction chemotherapy ).

The study’s primary endpoint is event-free survival ( EFS ), defined as the time from randomization until treatment failure, relapse from remission, or death from any cause, whichever occurs first. Treatment failure is defined as failure to achieve complete remission ( CR ) by week 24.

Key secondary endpoints included CR rate, defined as the proportion of participants who achieve a CR; overall survival ( OS ), defined as the time from date of randomization to the date of death due to any cause; CR and complete remission with partial hematologic recovery ( CRh ) rate, defined as the proportion of participants who achieve a CR or CRh; and objective response rate ( ORR ), defined as the rate of CR, CR with incomplete hematologic recovery ( CRi ) ( including CR with incomplete platelet recovery [ CRp ] ), partial remission ( PR ), and morphologic leukemia-free state ( MLFS ).