Tumori rari: Pemigatinib per il trattamento dei pazienti adulti con colangiocarcinoma con alterazioni di FGFR2

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Pemigatinib per il trattamento dei pazienti adulti con colangiocarcinoma con alterazioni di FGFR2

I colangiocarcinomi attesi in Italia nel 2020 erano circa 5.400, questo dato include sia i carcinoma intra-epatici che gli extra-epatici. Gli intra-epatici ( che costituiscono il 50% dei casi di colangiocarcinoma ) si presentano più spesso in fase avanzata e sono di più difficile gestione. La sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi per questa patologia è bassa, tra il 5 e il 15%.

Il tumore viene spesso diagnosticato in fase avanzata e in questi casi non è possibile sottoporre il paziente ad intervento chirurgico risolutivo.

Nei casi rari in cui viene diagnosticato precocemente si può procedere alla chirurgia o a trattamenti loco-regionali, ma la maggior parte delle volte viene trattato con la chemioterapia ( questo tumore è scarsamente sensibile alla radioterapia che quindi non viene impiegata ).

Tuttavia, neppure con la chemioterapia, si raggiungono risultati particolarmente soddisfacenti: la percentuale di risposta al trattamento difficilmente supera il 30%, forse migliora leggermente quando vengono usati due farmaci contemporaneamente.

Nei casi non-responder è necessario ricorrere a una terapia di seconda linea. Pemigatinib ha un’attività più elevata rispetto a quella di altri farmaci impiegati in seconda linea o in linee successive di trattamento.

In una piccola percentuale di pazienti si sono addirittura verificate delle risposte complete, con scomparsa della malattia. Inoltre, la durata della risposta può essere anche abbastanza lunga, rispetto agli altri trattamenti.

Pemigatinib è efficace in un sottogruppo di pazienti che presentano un’alterazione molecolare particolare: fusioni o riarrangiamenti del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti ( FGFR2 ).

I pazienti interessati sono circa 200-250 ( 10-15% dei colangiocarcinomi intraepatici ) all’anno.

 

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Novità nel Trattamento dei Tumori solidi con deficit di riparazione dei mismatch

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Dostarlimab, un inibitore di PD-1, appare promettente nei tumori solidi con deficit di MMR

 

Dostarlimab è un inibitore di PD-1, in fase sperimentale, con risultati promettenti nei pazienti con tumori solidi fortemente pretrattati. Dostarlimab è in fase di studio nei tumori solidi con deficit di riparazione dei mismatch.

I dati aggiornati provengono dalla coorte F dello studio GARNET, che ha arruolato pazienti con tumori solidi avanzati non-endometriali con deficit di riparazione ( dMMR ).
La maggior parte di questa coorte soffriva di un cancro gastrointestinale, con la più alta prevalenza di cancro del colon-retto, tumore gastrico e dell’intestino tenue.
La maggior parte dei pazienti in questo studio erano stati anche pesantemente pretrattati, con due o più linee precedenti di terapia sistemica.

I risultati di questa coorte hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva ( ORR ) del 38.7% tra i pazienti trattati con Dostarlimab, con risposte che sono rimaste durevoli tra i tipi di tumore. CONTINUA:  https://www.medicinanews.it/articolo/dostarlimab-un-inibitore-di-pd-1-appare-promettente-nei-tumori-solidi-con-deficit-di-mmr


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