Linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario: approvazione accelerata da FDA per Epkinly, un anticorpo bispecifico, come terza linea

AbbVie.2

Epkinly ( Epcoritamab-bysp; Epcoritamab ), un anticorpo bispecifico, ha ottenuto l’approvazione accelerata dalla Agenzia regolatoria Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense. L’autorizzazione si applica specificamente agli adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) recidivante o refrattario ( R/R ) che hanno ricevuto almeno due precedenti linee di trattamento

Il DLBCL è il tipo più comune di linfoma aggressivo, con circa 150.000 casi di malattia diagnosticati a livello globale ogni anno.

Per i pazienti con recidiva / refrattarietà ci sono diverse terapie mirate, compresi i trattamenti mediati dalle cellule T ( terapia cAR-T ). Tuttavia, le opzioni di trattamento già disponibili o standard sono limitate.

Epkinly è ora il primo e unico anticorpo bispecifico che coinvolge le cellule T per l’indicazione linfoma diffuso a grandi cellule B.

La decisione della FDA è stata supportata dai risultati positivi di uno studio di fase 1/2.

Nel linfoma DLBCL R/R fortemente pretrattato, Epkinly ha fornito un tasso di risposta globale ( ORR ) del 61%, un tasso di risposta completo ( CRR ) del 38% e una durata mediana della risposta ( DoR ) di 15,6 mesi.

Il linfoma DLBCL è un tipo di cancro aggressivo che può progredire rapidamente e resistere al trattamento.

Nell’ambito del percorso di approvazione accelerato, le Società produttrici sono tenute a condurre studi per confermare il beneficio clinico previsto di Epkinly.

 

MediExplorer.it: informazioni scientifiche su Linfoma diffuso a grandi cellule B

 

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FDA: nuova guida per la conduzione degli studi clinici in oncologia finalizzati all’approvazione accelerata

FDA

La FDA ha proposto miglioramenti per gli studi clinici in oncologia a sostegno dell’approvazione accelerata. Il vantaggio degli studi clinici randomizzati rispetto agli studi a braccio singolo

La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha pubblicato una nuova bozza di guida per migliorare gli studi clinici in oncologia utilizzati per supportare le domande di approvazione accelerata.

Nell’ambito del percorso di approvazione accelerato, l’Autorità di regolamentazione statunitense può approvare prima le terapie per malattie gravi come il cancro, a condizione che le aziende conducano studi per confermare il beneficio clinico previsto.

Se uno studio di conferma dimostra che un farmaco fornisce un beneficio clinico, la FDA gli concede l’approvazione tradizionale. Tuttavia, per molti anni si è temuto che questi studi non fossero sempre condotti e che alcuni farmaci in seguito si rivelassero inefficaci.

La guida, Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics, discute un potenziale vantaggio degli studi clinici randomizzati rispetto agli studi a singolo braccio.

” Se correttamente progettato ed eseguito, uno studio controllato randomizzato fornisce una valutazione più solida dell’efficacia e della sicurezza e consente confronti diretti con un braccio di controllo concomitante, ” si afferma nella guida.

La FDA suggerisce due approcci: uno basato su un singolo studio controllato randomizzato per supportare sia un’approvazione accelerata che per verificare il beneficio clinico ( l’approccio “one-trial” ), e un altro basato su due studi, uno per ottenere l’approvazione e l’altro di conferma.

L’approccio “one-trial” ha il vantaggio di fornire una verifica più rapida dei benefici, affermando: ” L’approccio one-trial mantiene l’efficienza nello sviluppo del farmaco fornendo un accesso anticipato a un farmaco sperimentale utilizzando il percorso di approvazione accelerato, assicurando nel contempo l’effettuazione di una sperimentazione post-marketing per verificare i benefici a lungo termine in modo tempestivo.’

Secondo Richard Pazdur, direttore del Centro di eccellenza oncologico della FDA “ Il Programma di approvazione accelerata della FDA ha fornito ai pazienti oncologici un accesso anticipato a nuovi trattamenti che possono cambiare la pratica clinica.

Il Centro di eccellenza oncologico della FDA ha anche lanciato ” Project Confirm “, un’iniziativa volta a promuovere la trasparenza dei risultati relativi all’approvazione accelerata delle indicazioni oncologiche. Il Progetto ha finora sviluppato un database con informazioni sullo stato di tutte le approvazioni accelerate in oncologia, un modello che è stato adottato dal Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA per tutte le approvazioni accelerate.

English version

FDA issues draft guidance aimed at improving oncology clinical trials for accelerated approval

The U.S. Food and Drug Administration ( FDA ) issued draft guidance, Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics, regarding clinical trial design considerations to support accelerated approval applications. The accelerated approval pathway is commonly used for approval of oncology drugs in part due to the serious and life-threatening nature of cancer and because of available intermediate clinical endpoints likely to predict clinical benefit.

“ The FDA’s accelerated approval program has provided patients with cancer earlier access to novel treatments that can be practice changing,” said Richard Pazdur, MD, Director of the FDA’s Oncology Center of Excellence.

The draft guidance discusses the design of clinical trials, and ways to improve the data available at the time of accelerated approval and reduce clinical uncertainty for patients by initiating postmarketing confirmatory studies in a timely manner. Specifically, the draft guidance addresses the design, conduct and analysis of data through two randomized clinical trial approaches – conducting two separate randomized controlled clinical trials or using one trial for both accelerated approval and to verify clinical benefit. The draft guidance also provides considerations for sponsors to determine the adequacy of single-arm studies to support an application.

For drugs granted accelerated approval, postmarketing confirmatory trials have been required to verify and describe the anticipated clinical benefit. The draft guidance discusses a potential advantage of randomized clinical trials–compared to single-arm trials – by highlighting that use of the one-trial approach, in appropriate cases, may not require separate clinical trials because longer term follow-up in the same trial could fulfill a postmarketing requirement to verify clinical benefit. Moreover, confirmatory trials that are in progress at the time of accelerated approval are more likely to result in a timely verification of clinical benefit, therefore minimizing the period of uncertainty for patients.

In a commentary in the New England Journal of Medicine in 2022. Oncology Center of Excellence staff outlined the concepts included and expanded upon in the draft guidance. The Oncology Center of Excellence has also launched Project Confirm, as an initiative that promotes the transparency of outcomes related to accelerated approval for oncology indications and fosters discussion and research on the accelerated approval program. The project developed a searchable database with information on the status of all oncology accelerated approvals, a model that was then adopted by FDA’s Center for Drug Evaluation and Research for all accelerated approvals.

Source: FDA, 2023

 

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Farmacovigilanza: Aggiornamenti da EMA, FDA, MHRA by Xagena

Farmacovigilanza.net

La FDA ha inserito avvertenze sull’aumento del rischio di gravi eventi cardiaci, cancro, coaguli di sangue e morte per gli inibitori di JAK che trattano determinate condizioni infiammatorie croniche

Sulla base di una revisione completa della Food and Drug Administration ( FDA ) di un ampio studio clinico randomizzato sulla sicurezza, l’Agenzia regolatoria statunitense ha concluso che esiste un au …


 

FDA: lo studio OCEAN ha mostrato un aumento del rischio di morte associato a Pepaxto nei pazienti con mieloma multiplo

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha avvisato i pazienti e gli operatori sanitari che uno studio clinico ( OCEAN, Studio OP-103 ) che stava valutando Pepaxto ( Melfalan flufenamide ) con Desamet …


 

EMA: nessuna evidenza di rischio di leucemia mieloide acuta con il vettore virale di Zynteglo, una terapia genica per la beta-talassemia

Il Comitato di sicurezza dell’EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide acuta ( AML ). Zynteglo, una terapia genica per la beta talassemia, una patologia d …


 

Leucemia linfatica cronica: Venclyxto e sindrome da lisi tumorale

Sono stati segnalati casi a esito fatale di sindrome da lisi tumorale ( TLS ) in pazienti che hanno assunto la dose di Venclyxto ( Venetoclax ) più bassa usata nello schema di titolazione della dose. …


 

FDA: i risultati dello studio ORAL Surveillance hanno evidenziato un aumento del rischio di gravi eventi cardiaci e di cancro con Tofacitinib nei pazienti con artrite reumatoide

La FDA ( US Food and Drug Administration ) sta allertando il pubblico che i risultati preliminari di uno studio clinico sulla sicurezza hanno mostrato un aumento del rischio di gravi problemi cardiaci …


 

Xeljanz: aumentato rischio di tromboembolismo venoso e aumentato rischio di infezioni gravi e ad esito fatale

L’Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) e l’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ), ha informato gli operatori sanitari di quanto segue: a) Nei pazienti che assumono Tofacitinib ( Xeljanz ) è stat …


 

Tecfidera, un farmaco per la sclerosi multipla recidivante-remittente: casi di leucoencefalopatia multifocale progressiva nell’ambito della linfopenia lieve

L’Agenzia Europea per i Medicinali ( EMA ) e l’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ), hanno informato gli operatori sanitari di importanti aggiornamenti per contribuire a ridurre al minimo il rischio …


 

Contraccettivi per uso sottocutaneo – Nexplanon: aggiornamento delle istruzioni di inserimento e di rimozione al fine di minimizzare i rischi di danno neurovascolare e migrazione dell’impianto

Sono stati riportati casi di danno neurovascolare e migrazione dell’impianto dal sito di inserimento nel braccio o in rari casi nell’arteria polmonare, che possono essere correlati ad un inserimento i …


 

PRAC – Raccomandata la revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Ulipristal acetato per il trattamento dei sintomi dei fibromi uterini

Una revisione del Comitato per la sicurezza dell’EMA ( PRAC ) ha confermato che Ulipristal acetato da 5 mg ( Esmya e medicinali generici ), utilizzato per il trattamento dei sintomi dei fibromi uterin …


 

Ulipristal acetato 5 mg nel trattamento del fibroma uterino, no all’utilizzo mentre è in corso la procedura di revisione del rischio epatico

Gedeon Richter in accordo con l’Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) e l’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) ha informato gli operatori sanitari che l’EMA sta rivalutando il rapporto rischio / be …


 

EMA, sospeso a scopo precauzionale il medicinale Picato per il possibile rischio di carcinoma cutaneo

L’Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) ha raccomandato ai pazienti di cessare l’uso del medicinale Picato ( Ingenolo mebutato ), un gel per il trattamento della cheratosi attinica della pelle, mentr …


 

Elmiron a base di Polisolfato di Pentosano sodico associato a maculopatia pigmentosa

Sono stati segnalati rari casi di maculopatia pigmentosa con il Polisolfato di Pentosano sodico ( Elmiron ), soprattutto in seguito all’utilizzo a lungo termine. Durante il trattamento, i pazient …


 

Medicinali per l’ipertensione contenenti sartani: presenza di impurezze di nitrosammina, un cancerogeno

Il 31 gennaio 2019 l’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato alle ditte produttrici di medicinali per l’ipertensione contenenti sartani ( denominati anche bloccanti dei recettori dell’angiot …


 

Revisione dei dati sul carcinoma cutaneo con l’uso del medicinale Picato per il trattamento della cheratosi attinica

L’EMA ( European Medicines Agency ) sta rivedendo i dati sul carcinoma cutaneo nei pazienti che utilizzano Picato ( Ingenolo mebutato ), un gel per il trattamento della cheratosi attinica, una lesione …


 

Gilenya, un farmaco per la sclerosi multipla, può causare difetti alla nascita

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato che il medicinale per la sclerosi multipla Gilenya ( Fingolimod ) non deve essere usato in donne in gravidanza e in donne fertili che non usano misu …