Biomedicina – Medicina di Precisione by Xagena
Asciminib ( Scemblix ),è il capostipite di una nuova generazione di farmaci – gli inibitori STAMP ( Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket ) – per la leucemia mieloide cronica in fase cronica.
La leucemia mieloide cronica è un tumore raro del sangue con cui convivono quasi 9.000 italiani. Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti sono costretti a cambiare terapia perché sviluppano intolleranza o resistenza.
Asciminib, a differenza degli altri inibitori della tirosin-chinasi, si lega in maniera altamente specifica alla tirosin-chinasi BCR-ABL1, l’interruttore che accende la malattia.
Uno studio di fase I ha valutato, per una durata mediana di 4 anni, gli effetti di Asciminib in pazienti fortemente pre-trattati e ha dimostrato la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine.
L’esperienza clinica italiana sull’utilizzo di Asciminib nel programma di uso compassionevole condotto tra il 2019 e il 2023 ha poi messo in luce l’efficacia del farmaco nel mantenere e migliorare la risposta molecolare ( MR ) e il suo buon profilo di tollerabilità.
Asciminib ha dimostrato un miglioramento dei tassi di risposta molecolare e citogenetica ( MMR e CCyR ) rispetto a Bosutinib ( Bosulif ) un inibitore TKI di seconda generazione nello studio di fase 3 ASCEMBL in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con leucemia mieloide cronica in fase cronica.
Nello studio, il tasso di risposta molecolare ( MMR ) alla settimana 24 è stato del 25,5% e del 13,2% per Asciminib e Bosutinib, e il tasso di risposta citogenetica ( CCyR ) alla settimana 24 è stato del 40,8% contro il 24,2%.
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Nella leucemia linfoblastica acuta di linea B, Philadelphia-negativo, CD22-positivo, di nuova diagnosi l’induzione con Inotuzumab Ozogamicin e il consolidamento con Blinatumomab rappresenta una terapia altamente attiva e tollerabile con remissioni durevoli nella maggior parte dei pazienti. Inotuzumab Ozogamicin è un coniugato anticorpo-farmaco anti-CD22, mentre Blinatumomab è un BiTE ( Bispecific T-cell Engager ) che si lega in maniera specifica al CD19 espresso sulla superficie delle cellule della linea B e al CD3 espresso sulla superficie delle cellule T. L’anticorpo bispecifico attiva le cellule T endogene mettendo in connessione il CD3 nel complesso recettoriale per i linfociti T con il CD19 espresso dalle cellule B benigne e maligne
Inotuzumab Ozogamicin induction then Blinatumomab consolidation is highly active, tolerable therapy for newly-diagnosed, Ph-, CD22+ B-lineage acute lymphoblastic leukemia ( ALL ) with durable remissions in the majority of patients. Inotuzumab ozogamicin is an anti-CD22 antibody-drug conjugate and Blinatumomab an anti-CD19/CD3 T-cell engager ( BiTE ).
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Gilteritinib è un inibitore FLT3. La combinazione di Azacitidina, Venetoclax e Gilteritinib è risultata sicura ed efficace nei pazienti con leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3. La combinazione sembra migliorare i tassi di risposta e la sopravvivenza globale rispetto alle aspettative storiche della leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3 trattata con agente ipometilante più Venetoclax ma senza inibitore FLT3.
Gilteritinib is a FLT3 inhibitor. The combination of Azacitidine, Venetoclax and Gilteritinib is safe and effective in patients with FLT3-mutated acute myeloid leukemia ( AML ). The combination appears to improve response rates and overall survival ( OS ) compared to historical expectations of FLT3-mutated acute myeloid leukemi treated with hypomethylating agent plus Venetoclax without a FLT3 inhibitor
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Un gruppo di ricercatori della Fondazione Italiana Linfomi ha trattato in modo prospettico pazienti con linfomi indolenti associati al virus dell’epatite C ( HCV ) con antivirali ad azione diretta ( D …
La terapia di mantenimento continuata e post-trapianto con Gilteritinib ( Xospata ) è stata associata a una remissione prolungata, ha portato a una migliore sopravvivenza a lungo termine rispetto alla …
L’associazione Venetoclax ( Venclyxto ) più Rituximab, Etoposide, Prednisone, Vincristina, Ciclofosfamide e Doxorubicina ( VR-EPOCH ) aggiustato per la dose ha portato a tassi elevati di risposte comp …
I risultati di uno studio di fase 1/2 hanno evidenziato che le cellule natural killer ( NK ) combinate con un anticorpo bispecifico sono state in grado di indurre una risposta in quasi il 90% dei pazi …
I risultati di uno studio di fase I/II hanno evidenziato che la terapia CAR-T anti-CD19 con Tisagenlecleucel ( Kymriah ) è efficace e presenta un profilo di sicurezza accettabile nei pazienti con lin …
L’aggiunta di Utomilumab dopo l’infusione con Axicabtagene ciloleucel ( Axi-cel; Yescarta ) ha indotto un tasso di risposta del 75% tra gli adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refratta …
Mieloma
I dati aggiornati dello studio randomizzato di fase 3 IKEMA hanno mostrato che l’aggiunta di Isatuximab ( Sarclisa ) a Carfilzomib ( Kyprolis ) e Desametasone ha conferito un beneficio duraturo in ter …
Il trattamento dopo il trapianto di cellule staminali autologhe ( ASCT ) per il mieloma multiplo rimane un’area di ricerca attiva. E’ stato dimostrato che l’estensione del trattamento post-ASCT con …
Glofitamab è un anticorpo bispecifico che coinvolge le cellule T con una nuova configurazione 2:1 che conferisce bivalenza per CD20 ( cellule B ) e monovalenza per CD3 ( cellule T ). In uno studio d
La terapia con CAR-T diretta contro CD19, somministrata per via endovenosa, è risultata sicura e associata ad alti livelli di remissione completa ( CR ) nei pazienti con linfoma primitivo del sistema …
Non c’è alcuna significativa differenza nei tassi di recidiva a livello del sistema nervoso centrale ( SCN ) mediante sommnistrazione per via intratecale o via endovenosa per la profilassi nei pazien …
L’aggiunta di Polatuzumab vedotin ( Polivy ) alla chemioterapia ha esteso significativamente la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) rispetto al trattamento standard di prima linea per i pazie …
Il linfoma rappresenta una neoplasia ematologica eterogenea, caratterizzata da una grave immunosoppressione. È stato descritto che i pazienti a cui è stata diagnosticata la malattia da coronavirus 2 …
Il linfoma della zona marginale extranodale ( EMZL ) è un linfoma non-Hodgkin eterogeneo. Non esiste consenso riguardo allo standard di cura nei pazienti con malattia in stadio avanzato. Le attuali …
Leucemia
Gilteritinib ( Xospata ) più Azacitidina ha conferito tassi di remissione completa significativamente più elevati, ma sopravvivenza globale ( OS ) simile, rispetto ad Azacitidina tra i pazienti con le …
Mieloma
I pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e idonei al trapianto che hanno ricevuto Isatuximab ( Sarclisa ) in combinazione con il trattamento standard come terapia di induzione hanno mostrato …
La mancanza di uno studio randomizzato di confronto tra Carfilzomib ( K; Kyprolis ) ed Elotuzumab ( Elo; Empliciti ) associato a Lenalidomide ( Revlimid ) e Desametasone ( regime Rd ) ha spinto a valu …
Policitemia vera
Idasanutlina, un antagonista di MDM2, ha mostrato attività clinica e una rapida riduzione del carico allelico di JAK2 ( V617F ) nei pazienti con policitemia vera in uno studio di fase 1. Uno studi …
È stata esaminata l’associazione tra risposta iniziale molecolare ed esiti a lungo termine con Nilotinib ( Tasigna ). Sono stati inclusi i pazienti con leucemia mieloide cronica Imatinib resisten … leggi
Sono stati studiati i livelli di trascrizione di BCR-ABL1 nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica ( CML-CP ) a 3, 6 e 12 mesi dopo l’inizio del trattamento con Imatinib ( Glivec ) … leggi
La Commissione europea ha approvato l’utilizzo di Nilotinib ( Tasigna ) per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide cronica Philadelphia-positivo ( Ph+ ) di nuova diagnosi. L’app … leggi
La Commissione Europea ha approvato l’impiego di Tasigna ( Nilotinib ) nel trattamento dei pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide cronica cromosoma Philadelphia ( Ph+ ). L’approvaz … leggi
Nilotinib ( Tasigna ) ha un’efficacia significativa nei pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide cronica in fase cronica ( LMC-CP ) e nei pazienti con LMC-CP o con leucemia mieloide cronica … leggi
Nilotinib ( Tasigna ) è un potente inibitore dell’attività della tirosin-chinasi Abl dell’oncoproteina Bcr-Abl, che trova indicazione nel trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide cronica c … leggi
Benchè molti pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica rispondano bene alla terapia di prima linea con Imatinib ( Glivec ), alcuni non raggiungono l’esito desiderato e altri potrebbero … leggi
La disfunzione della tiroide è un ben noto evento avverso degli inibitori della tirosin-chinasi di prima generazione, come Sunitinib ( Sutent ). Uno studio ha valutato l’effetto degli inibitori de … leggi
Nilotinib ( Tasigna ) presenta una maggiore affinità di legame e di selettività per BCR-ABL, rispetto ad Imatinib ( Glivec ), e rappresenta un trattamento efficace nella leucemia mieloide cronica dopo … leggi
Tasigna è un farmaco che contiene il principio attivo Nilotinib ( 200 mg ), che trova indicazione nel trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica, un tipo di tumore dei glob … leggi
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tasigna ( Nilotinib ) per il trattamento della leucemia mieloide cronica, Filadelfia positiva ( Ph+ ), nei pazienti adulti, la cui malattia era prog … leggi
Uno studio di fase II ha dimostrato che Nilotinib ( Tasigna ), nei pazienti con malattia mieloide cronica positiva per il cromosoma Philadelphia ( Ph+ ), ha ridotto o eliminato la presenza di questo … leggi
