Biomedicina – Medicina di Precisione by Xagena
L’ultima volta in ospedale al San Raffaele era stato trattenuto più giorni del previsto. Sottoposto a Pet e prelievo del midollo. Il ritorno a casa e poi la rianimazione. I dolori e la polmonite sono complicazioni possibili in un soggetto già debilitato. Berlusconi ha iniziato il trattamento chemioterapico. ( Fonte: Corriere della Sera )
La leucemia mielomonocitica cronica è una forma leucemica cronica, non delle più aggressive, che colpisce soprattutto in età avanzata ( mediamente l’insorgenza è a 70 anni ). Ha un’incidenza annuale stimata in 1,0 ogni 100.000 persone. Presenta il rischio che si trasformi in una leucemia mieloide acuta, molto più grave e pericolosa. Il trattamento elettivo è il trapianto di cellule staminali da donatore. Dopo una fase di chemioterapia a base di Idrossurea, Azacitidina oppure Decitabina, cosiddetta di contenimento, si passa al trapianto con un donatore all’interno della famiglia del paziente stesso o all’esterno. Le cellule possono essere prelevate dal midollo osseo o dal sangue periferico, ma non sempre le condizioni e l’età del paziente consentono il trapianto.
Le diagnosi di tumori ematologici sono in aumento: dopo il ricovero di mercoledì, è stato resto noto che Berlusconi ha una leucemia.
« Il numero delle diagnosi di tumore ematologico è destinato ad aumentare per l’invecchiamento generale della popolazione – spiega Fabrizio Pane, Ordinario di Ematologia e direttore dell’Unità Operativa di Ematologia e Trapianti di Midollo all’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli -. Oggi le speranze di vita sono maggiori e il 35-40% dei malati può aspirare alla guarigione. Inoltre, i rapidi progressi della medicina hanno reso croniche molte di quelle che una volta erano considerate malattie mortali».
Esistono decine di sottotipi diversi di neoplasie ematologiche appartenenti a tre grandi macro-gruppi: leucemie, linfomi, mielomi. Possono manifestarsi in forma acuta ( più grave e aggressiva ) o cronica.
« In generale, queste forme tumorali colpiscono il midollo osseo che produce le cellule ematiche principali, ovvero globuli bianchi, globuli rossi e piastrine », chiarisce Pane. « Due sono, per quanto riguarda le cure, i punti che emergono dai dati più recenti: primo, si va verso il progressivo abbandono della chemioterapia, sostituita da terapie “a bersaglio molecolare” meno tossiche e più «comode» ( spesso in compresse ); secondo, si conoscono sempre meglio i numerosi sottotipi di tumori e, gradualmente, si riescono a mettere a punto cure efficaci anche per quelle forme più aggressive, che tendono a ripresentarsi o sono refrattarie ai trattamenti attuali ».
E’ difficile giungere a una diagnosi precoce di un tumore ematologico: i segnali iniziali sono sempre piuttosto vaghi e poco specifici perché potrebbero essere spia anche di molte altre patologie ( non di rado simili a quelli di una brutta influenza ).
È però importante parlare con un medico in presenza di: febbre o febbricola ( in particolare pomeridiana o notturna ) e un senso di debolezza che perdurano senza cause apparenti per più di due settimane; dolori alle ossa o alle articolazioni che non regrediscono; perdita di appetito e dimagrimento improvviso e ingiustificato; emorragie sottocutanee ( piccole chiazze rosse chiamate petecchie ) e/o sanguinamenti delle mucose spontanei ( epistassi e; sanguinamenti e ulcerazioni del cavo orale ); gonfiore indolore di un linfonodo superficiale del collo, ascellare o inguinale. Possono essere presenti anche una sudorazione eccessiva, soprattutto di notte, che obbliga a cambiare gli indumenti e un prurito persistente diffuso su tutto il corpo.
Per alcuni tumori del sangue sono stati comunque identificati alcuni fattori di rischio, tra i quali:
• debolezza del sistema immunitario: ad esempio nei soggetti sottoposti a trapianto d’organo e per questo in terapia; nei malati di AIDS; in alcuni rari casi di malattie che abbassano le difese immunitarie
• infezione da virus di Epstein Barr ( EBV ), che potrebbe accrescere il rischio di sviluppare la malattia in futuro
• infezione da virus di dell’epatite C ( HCV ), che potrebbe accrescere il rischio di sviluppare un linfoma non Hodgkin
• agenti chimici presenti ad esempio negli insetticidi ( linfoma non-Hodgkin ) o come benzene e formaldeide ( leucemia mieloide acuta )
• esposizione eccessiva alle radiazioni e a sostanze presenti nella lavorazione dell’industria del petrolio ( leucemie, mieloma )
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ELARA è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, che ha valutato Tisagenlecleucel ( Kymriah ), una terapia CAR-T diretto contro CD19, nei pazienti adulti refrattari o recidivanti entro 6 mesi dal completamento di due o più linee di terapia sistemica ( tra cui, un anticorpo anti-CD20 e un agente alchilante ) o recidiva dopo trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.
Dopo la chemioterapia linfodepletiva, Tisagenlecleucel è stato somministrato come singola infusione endovenosa con una dose target da 0.6 a 6.0 x 10(8) cellule T vitali CAR-positive.
Le principali misure di efficacia erano il tasso di risposta globale ( ORR ) e la durata della risposta ( DOR ) come determinato da un Comitato di revisione indipendente. Tra i 90 pazienti nell’analisi di efficacia primaria, il tasso ORR era dell’86% ( IC 95%: 77, 92 ) con un tasso di risposta completa ( CR ) del 68% ( IC 95%: 57, 77 ).
La durata mediana della risposta non è stata raggiunta, con il 75% ( IC 95%: 63, 84 ) dei responder ancora in risposta a 9 mesi.
Per tutti i pazienti sottoposti a leucoaferesi ( n=98 ), il tasso di risposta globale è stato dell’86% ( IC 95%: 77, 92 ) con un tasso di risposta completa del 67% ( IC 95%: 57, 76 ).
Le reazioni avverse più comuni ( superiori al 20% ) verificatesi nei pazienti sono state: sindrome da rilascio di citochine, infezioni, affaticamento, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e diarrea.
A) Il 68% dei pazienti che hanno ricevuto Kymriah nello studio ELARA ha avuto una risposta completa, con un tasso di risposta complessivo dell’86%, con un profilo di sicurezza
B ) Benefici clinici sostenuti dal trattamento Kymriah: tra i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, l’85% era ancora in risposta a 12 mesi
C) Kymriah può essere somministrato in regime ambulatoriale, offrendo una maggiore flessibilità e riducendo potenzialmente l’onere della terapia per i pazienti e i loro team di assistenza
D) Kymriah è ora approvato in tre indicazioni e rimane l’unica terapia cellulare CAR-T approvata sia per l’adulto che nel setting pediatrico
Kymriah è indicato per il trattamento di:
• Pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi con leucemia linfoblastica acuta
( LLA ) a cellule B che è refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva;
• Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) in recidiva o refrattario dopo
due o più linee di terapia sistemica;
• Pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di
terapia sistemica
ENGLISH VERSION
a) 68% of patients receiving Kymriah in the ELARA trial experienced complete response, with an 86% overall response rate, along with a remarkable safety profile
b) Sustained clinical benefit from Kymriah treatment demonstrated – of patients who achieved a complete response, 85% were still in response at 12 months
c) Kymriah can be administered in the outpatient setting, offering increased flexibility and potentially reducing the burden of therapy for patients and their care teams
d ) Kymriah is now approved in three indications and remains the only CAR-T cell therapy approved in both adult and pediatric settings
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A) Il 68% dei pazienti che hanno ricevuto Kymriah ( Tisagenlecleucel ) nello studio ELARA ha avuto una risposta completa, con un tasso di risposta complessivo dell’86%, con un buon profilo di sicurezza
B ) Benefici clinici sostenuti dal trattamento Kymriah: tra i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, l’85% era ancora in risposta a 12 mesi
C) Kymriah può essere somministrato in regime ambulatoriale, offrendo una maggiore flessibilità e riducendo potenzialmente l’onere della terapia per i pazienti e i loro team di assistenza
D) Kymriah è ora approvato in tre indicazioni e rimane l’unica terapia cellulare CAR-T approvata sia per l’adulto che in ambiente pediatrico
Kymriah è indicato per il trattamento di:
• Pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi con leucemia linfoblastica acuta
( LLA ) a cellule B che è refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva;
• Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) in recidiva o refrattario dopo
due o più linee di terapia sistemica;
• Pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di
terapia sistemica
ENGLISH VERSION
a) 68% of patients receiving Kymriah in the ELARA trial experienced complete response, with an 86% overall response rate, along with a remarkable safety profile
b) Sustained clinical benefit from Kymriah treatment demonstrated – of patients who achieved a complete response, 85% were still in response at 12 months
c) Kymriah can be administered in the outpatient setting, offering increased flexibility and potentially reducing the burden of therapy for patients and their care teams
d ) Kymriah is now approved in three indications and remains the only CAR-T cell therapy approved in both adult and pediatric settings
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