Aggiornamento in Oftalmologia: Retinoblastoma extraoculare

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Terapia intensiva multimodale per il retinoblastoma extraoculare: ARET0321, uno studio Children’s Oncology Group

Il retinoblastoma metastatico ha una prognosi infausta se trattato con chemioterapia e radioterapia ( RT ) convenzionali. Una terapia intensificata può migliorare l’esito.
Uno studio prospettico internazionale ha arruolato pazienti con retinoblastoma extraoculare.
I pazienti con retinoblastoma in stadio II o III locoregionale hanno ricevuto quattro cicli di chemioterapia, seguiti da radioterapia del campo coinvolto ( 45 Gy ).
I pazienti con retinoblastoma in stadio IVa o IVb ( metastatico o trilaterale ) hanno ricevuto anche quattro cicli di chemioterapia e quelli con risposta parziale o superiore hanno poi ricevuto un ciclo di Carboplatino ad alte dosi, Tiotepa ed Etoposide con supporto di cellule staminali ematopoietiche autologhe.
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Aggiornamento in Endocrinologia: Orbitopatia di Graves

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Le statine associate ai glucocorticoidi per via endovenosa migliorano l’orbitopatia di Graves nei pazienti con ipercolesterolemia

Un’azione protettiva delle statine sullo sviluppo dell’orbitopatia di Graves suggerisce che le statine potrebbero essere utilizzate per il trattamento della malattia.
È stata valutata l’efficacia dell’aggiunta di una statina, Atorvastatina, ai glucocorticoidi per via endovenosa ( ivGC ) sugli esiti dell’orbitopatia di Graves nei pazienti con ipercolesterolemia.
È stato condotto uno studio clinico randomizzato, in aperto, di fase 2, adattivo, in un singolo ospedale terziario di riferimento a Pisa, in Italia.
I pazienti con orbitopatia di Graves attiva da moderata a grave, con una concentrazione di colesterolo LDL compreso tra 2.97 e 4.88 mmol/l erano eleggibili per l’inclusione.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale al gruppo statine o al gruppo no-statine.
Il gruppo statine ha ricevuto i glucocorticoidi per via endovenosa ( Metilprednisolone 500 mg una volta a settimana per 6 settimane seguiti da 250 mg una volta a settimana per altre 6 settimane ) per 12 settimane e Atorvastatina orale ( 20 mg una volta al giorno ) per 24 settimane.
Il gruppo no-statine ha ricevuto solo il regime a base di glucocorticoidi per via endovenosa. …

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Aggiornamento in Endocrinologia: Oftalmopatia tiroidea & Teprotumumab

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Oftalmopatia tiroidea attiva & Teprotumumab

La malattia oculare tiroidea manifesta infiammazione e proptosi e diplopia resistenti al trattamento.
Teprotumumab ( Tepezza ), un anticorpo monoclonale che inibisce il recettore del fattore di crescita 1 insulino-simile ( IGF-1R ), è stato approvato negli Stati Uniti il 21 gennaio 2020, sulla base di due studi randomizzati.
In una analisi è stata valutata la risposta aggregata a breve e lungo termine a Teprotumumab dai due studi, concentrandosi su proptosi e diplopia.
Sono stati analizzati gli esiti integrati e i dati di follow-up di due studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, multicentrici, condotti in 28 centri specializzati di riferimento accademici per la malattia oculare tiroidea o cliniche orbitali, o entrambi, in Europa e negli Stati Uniti.
I partecipanti erano pazienti adulti con diagnosi di malattia di Graves e malattia oculare attiva della tiroide da moderata a grave ( punteggio di attività clinica CAS maggiore o uguale a 4 ).
I pazienti hanno ricevuto 8 infusioni endovenose di Teprotumumab ( 10 mg/kg di peso corporeo per la prima infusione, 20 mg/kg per le infusioni successive ) oppure placebo ogni 3 settimane.
La visita finale dello studio è stata alla settimana 24, 3 settimane dopo l’infusione finale. ( CONTINUA SU ENDOCRINOLOGIA.NET  )
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