Parkinson in forma moderatamente avanzata: Nilotinib non dovrebbe essere impiegato

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Efficacia di Nilotinib nei pazienti con malattia di Parkinson moderatamente avanzata

C’è necessità di una validazione accurata e indipendente dell’efficacia sintomatica riportata e dei cambiamenti dei biomarcatori dopaminergici indotti da Nilotinib nella malattia di Parkinson.
Sono state valutate la sicurezza e la tollerabilità di Nilotinib nei partecipanti con Parkinson moderatamente avanzato.
Gli obiettivi secondari ed esplorativi erano valutare il suo effetto sulla disabilità da malattia di Parkinson, sulla farmacocinetica, sulla penetrazione nel liquido cerebrospinale ( CSF ) e sui biomarcatori.
È stato condotto uno studio di 6 mesi, multicentrico, randomizzato a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo.
Il reclutamento è stato effettuato tra il 2017 e il 2018, e il follow-up è terminato nel 2019.
Lo studio è stato condotto in 25 siti statunitensi e ha coinvolto 173 pazienti, di cui 48 hanno rifiutato, 125 sono stati sottoposti a screening e 76 che hanno ricevuto un regime stabile di farmaci per il Parkinson sono stati arruolati ( 39% di fallimento dello screening ).
I partecipanti sono stati randomizzati a placebo, 150 mg di Nilotinib o 300 mg di Nilotinib una volta al giorno per via orale per 6 mesi, seguiti da 2 mesi di valutazione senza farmaco.

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Effetto di Nivolumab versus Bevacizumab nei pazienti con glioblastoma ricorrente: studio CheckMate 143

Gli esiti clinici per il glioblastoma rimangono sfavorevoli. Il trattamento con il blocco del checkpoint immunitario ha mostrato benefici in molti tipi di tumore. Per l’attuale conoscenza, non sono …


Vamorolone ha dimostrato efficacia e sicurezza nei giovani con distrofia muscolare di Duchenne

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Dallo studio THALES è emerso che Ticagrelor ( Brilique ) più Aspirina ( Acido Acetilsalicilico ) ha ridotto il rischio di ictus o morte entro 30 giorni rispetto al placebo nei pazienti con ictus ische …


Sicurezza ed efficacia di Rituximab nei disturbi dello spettro della neuromielite ottica: studio RIN-1

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Atrofia muscolare spinale presintomatica: beneficio prolungato di Nusinersen

Nuovi dati dello studio di fase 2 NURTURE che sta valutando Nusinersen ( Spinraza ) hanno dimostrato che i pazienti presintomatici con atrofia muscolare spinale ( SMA ) continuano a beneficiare del tr …


Discinesia tardiva: benefici con la Deutetrabenazina indipendentemente dall’età

I risultati di una analisi post hoc ha dimostrato che il trattamento con Deutetrabenazina ( Austedo ) è risultato utile sia per i pazienti più giovani ( età inferiore a 55 anni ) che per quelli più an …


Inebilizumab per il trattamento del disturbo dello spettro della neuromielite ottica: studio N-MOmentum

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Satralizumab nel disturbo dello spettro della neuromielite ottica

Il disturbo dello spettro della neuromielite optica ( NMOSD ) è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale ed è associato ad autoanticorpi anti-acquaporina-4 ( AQP4-IgG ) in circa due terzi …


Studio randomizzato di tre farmaci anticonvulsivanti per lo stato epilettico

La scelta di farmaci per pazienti con stato epilettico refrattari al trattamento con benzodiazepine non è stata studiata a fondo. In uno studio randomizzato, in cieco, adattivo, sono state confront …

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Sicurezza ed efficacia di Deferiprone per la neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi

La neurodegenerazione associata alla pantotenato-chinasi ( PKAN ) è una rara malattia genetica caratterizzata da distonia generalizzata progressiva e accumulo di ferro nel cervello. Si è valutato …


La Teriflunomide, associata a Buparlisib, appare essere efficace nel trattamento del glioblastoma, un tumore del cervello

Il glioblastoma è un tumore al cervello aggressivo ed è la forma più comune di tumore cerebrale, rappresentando il 16% di tutte le neoplasie cerebrali. È considerato raro, colpendo 3 persone su 100.00 …


Aspirina e Rivaroxaban, efficacia simile nella prevenzione dell’ictus embolico di origine indeterminata, ma l’Aspirina è più sicura

I dati dello studio NAVIGATE ESUS hanno mostrato che nei pazienti con ictus embolico di origine indeterminata e aterosclerosi carotidea, l’Aspirina [ Acido Acetilsalicilico ] e il Rivaroxaban ( Xarel …


Buparlisib nei pazienti con recidiva di glioblastoma con attivazione della via della fosfatidilinositolo-3-chinasi

La via di segnalazione della fosfatidilinositolo 3-chinasi ( PI3K ) è altamente attiva nei glioblastomi. Sono state valutate la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia dell’inibitore pan-P …


Sicurezza ed efficacia della Pridopidina nei pazienti con malattia di Huntington: studio PRIDE-HD

Studi precedenti hanno dimostrato che la Pridopidina può ridurre la compromissione motoria nei pazienti con malattia di Huntington. Lo scopo dello studio PRIDE-HD è stato quello di accertare se dosa …

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L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti ha approvato Xadago per la malattia di Parkinson

La Food Drug Administration ( FDA ) ha approvato Xadago ( Safinamide ) in compresse, come trattamento aggiuntivo per i pazienti con malattia di Parkinson che soffrono di episodi OFF durante l’assunzio …

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Associazione tra epatite B ed epatite C e maggior rischio di malattia di Parkinson

I virus dell’epatite B ( HBV ) ed epatite C ( HCV ) appaiono associati a un aumentato rischio di malattia di Parkinson. Lo studio è stato pubblicato su Neurology, il giornale medico dell’American Ac …

Parkinson: la stimolazione cerebrale profonda sollecita i sistemi di gratificazione e ricompensa, aumentando nei pazienti il desiderio per il cibo

Le persone con malattia di Parkinson sottoposte a stimolazione cerebrale profonda ( DBS ) tendono ad ingrassare. Il motivo per cui ciò avvenisse non era chiaro. Una spiegazione è stata fornita dai …

I pazienti con malattia di Parkinson spesso sviluppano nel tempo comportamenti impulsivi-compulsivi, come la dipendenza dal gioco d’azzardo, i disturbi dell’alimentazione o l’ipersessualità

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Disfunzione urinaria come indicatore di progressione di malattia nel Parkinson in fase precoce

Sono attualmente in fase di studio nuovi mezzi per predire la progressione nella malattia di Parkinson, come sottotipi non-motori e modelli che incorporano sia sintomi motori sia sintomi non-motori.&n …

Esiti motori migliori nei pazienti con malattia di Parkinson avanzata trattati con gel intestinale Levodopa – Carbidopa

Diversi studi sul gel intestinale Levodopa-Carbidopa ( LCIG; Duodopa ) hanno mostrato una riduzione significativa del tempo OFF e un significativo aumento del tempo ON, così come una riduzione della d …

Malattia di Parkinson in fase avanzata

Approcci con farmaci non-orali per la gestione di questioni clinicamente rilevanti ancora in sospeso nella malattia di Parkinson: Consenso da una indagine internazionale

1. Introduzione

La malattia di Parkinson ( PD ) è caratterizzata da sintomi motori, quali bradicinesia, rigidità, tremore e instabilità posturale. Nelle sue prime fasi, il trattamento con terapie dopaminergiche orali è di solito efficace; tuttavia, quando la malattia motoria progredisce, queste terapie non forniscono più adeguato controllo dei sintomi, che vanno da fluttuazioni motorie e non-motorie a discinesie.

In questa fase, è importante assicurare un tempestivo invio dei pazienti a uno specialista dei disturbi del movimento prima del deterioramento della qualità di vita ( QoL ) e dello sviluppo di complicanze della malattia in progressione. Può essere opportuno prendere in considerazione trattamenti con dispositivo quando le fluttuazioni motorie diventano refrattarie ad aggiustamenti dei farmaci orali / transdermici, e quando questi aggiustamenti sono tipicamente complicati dalla insorgenza ( o dal peggioramento ) della discinesia. ( CONTINUA )

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La Rivastigmina può prevenire le cadute nei pazienti con malattia di Parkinson

Uno studio clinico di fase II ha mostrato che il trattamento con alte dosi dell’inibitore dell’acetilcolinesterasi Rivastigmina ( Exelon )…

Consumo di Caffeina e progressione a 4 anni della malattia di Parkinson de novo

La malattia di Parkinson è una condizione neurodegenerativa debilitante spesso complicata da sintomi psichiatrici. I pazienti con malattia di Parkinson possono…