Aggiornamento sulla Biomedicina by Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Studio FIREFISH: Risdiplam sui neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1
I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su neonati con atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 sono stati pubblicati …
La FDA ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel ), una nuova terapia a base di cellule CAR-T per gli adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario
La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), una terapia a cellule CAR-T diretta a CD19 per il trattamento di pazienti adulti …
Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale
Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa distrofia e debolezza muscolare. Zolgensma è indicato in pazient …
Vaccino terapeutico a DNA con Pembrolizumab più GX-188E nelle pazienti con tumore della cervice avanzato HPV-16-positivo o HPV-18-positivo
Gli esiti di sopravvivenza per le pazienti con tumore della cervice ricorrente o avanzato sono sfavorevoli. Pembrolizumab ( Keytruda ) è stato approvato per il trattamento del tumore della cervice r …
Immunoterapia con Gemogenovatucel-T come mantenimento in prima linea nel tumore ovarico in stadio III/IV: studio VITAL
Gemogenovatucel-T ( Vigil ) è un vaccino con cellule tumorali autologhe prodotto da tessuto tumorale raccolto, che riduce specificamente l’espressione di furina e TGF-β1 e TGF-β2 a valle. Sono sta …
Mutazioni somatiche in UBA1 e malattia autoinfiammatoria grave a insorgenza nell’adulto
Le sindromi infiammatorie a esordio nell’adulto spesso si manifestano con caratteristiche cliniche sovrapposte. Le varianti nei geni correlati all’ubiquitina, precedentemente implicati nella malatti …
Follow-up a lungo termine della terapia con cellule T esprimenti un recettore chimerico antigenico anti-CD19
I recettori chimerici dell’antigene ( CAR ) anti-CD19 sono proteine di fusione artificiale che causano l’attivazione dei linfociti T specifici per CD19. La durata delle remissioni e l’incidenza di e …
Linfoma mantellare: approvato nell’Unione Europea Tecartus, una immunoterapia cellulare basata sulle cellule CAR-T
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio condizionata a Tecartus, cellule CAR-T KTE-X19 ( cellule CD3+ autologhe, anti-CD19 ). Tecartus è una imm …
Lisocabtagene maraleucel per pazienti con linfomi a grandi cellule B recidivanti o refrattari: studio TRANSCEND NHL 001
Lisocabtagene maraleucel ( Liso-cel ) è un prodotto autologo di cellule CAR-T anti-CD19. Sono state valutate l’attività e la sicurezza di Liso-cel in pazienti con linfomi a grandi cellule B recidiva …
Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistro …
Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale
Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale Elivaldog …
Follow-up pluriennale della terapia genica AAV5-hFVIII-SQ per l’emofilia A
La terapia genica mediata da virus adeno-associati ( AAV ) è in fase di studio come opzione terapeutica per le persone con emofilia A. I dati di efficacia e sicurezza includono 3 anni di follow-up d …
Ruxolitinib per la malattia da trapianto contro l’ospite acuta refrattaria ai glucocorticoidi
La malattia acuta da trapianto contro l’ospite ( GVHD ) rimane una delle principali limitazioni del trapianto allogenico di cellule staminali; non tutti i pazienti hanno una risposta al trattamento co …
Atrofia muscolare spinale
Il termine atrofia muscolare spinale ( SMA, dall’inglese spinal muscular atrophy ) identifica un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da debolezza muscolare progressiva e perdita della massa m …
Tecartus: il primo e unico trattamento CAR-T per il linfoma mantellare recidivante o refrattario, approvato dalla FDA
La US Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l’approvazione accelerata a Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel, precedentemente noto come KTE-X19 ), la prima e unica terapia CAR-T approvata p …
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