CANCRO AL POLMONE – Rybrevant a base di Amivantamab approvato dalla FDA per il cancro ai polmoni non-a-piccole cellule con mutazioni di inserzione dell’esone 20 di EGFR

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I risultati osservati nello studio PAPILLON hanno mostrato un miglioramento significativo nella sopravvivenza libera da progressione, supportando l’uso del regime Rybrevant ( Amivantamab ) come potenziale standard di cura nel trattamento di prima linea dei pazienti con cancro al polmone non-a-piccole cellule e mutazioni di inserzione dell’esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico ( EGFR )

Rybrevant ( Amivantamab-vmjw; Amivantamab ) ha ottenuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense per il trattamento di un sottogruppo di pazienti con cancro del polmone non-a-piccole cellule ( NSCLC ).

L’anticorpo bispecifico è ora approvato per l’uso insieme alla chemioterapia con Carboplatino e Pemetrexed per il trattamento di prima linea del tumore NSCLC localmente avanzato o metastatico con mutazioni di inserzione dell’esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico ( EGFR ).

Rybrevant ha inoltre ottenuto l’approvazione continua per il trattamento degli adulti affetti da tumore NSCLC localmente avanzato o metastatico con mutazioni di inserzione dell’esone 20 di EGFR la cui malattia è progredita durante o dopo la chemioterapia a base di Platino, aggiornando l’approvazione accelerata della FDA del maggio 2021 in questa indicazione.

Il carcinoma polmonare non-a -piccole cellule rappresenta fino all’85% di tutti i casi di cancro al polmone in tutto il mondo e le alterazioni di EGFR sono le mutazioni determinanti più comuni nel tumore NSCLC.

I pazienti con mutazioni di inserzione dell’esone 20 di EGFR generalmente sperimentano benefici limitati con gli inibitori della tirosina chinasi di EGFR di terza generazione attualmente approvati e con la chemioterapia.

Questa popolazione di pazienti deve affrontare una prognosi peggiore e tassi di sopravvivenza più brevi rispetto ai pazienti con cancro del polmone con altre mutazioni driver di EGFR.

La decisione della FDA riguardo a Rybrevant sono supportate dai risultati positivi dello studio PAPILLON in fase avanzata, in cui Rybrevant più chemioterapia ero associato a una riduzione del 61% del rischio di progressione della malattia o di morte rispetto alla sola chemioterapia.

I risultati hanno anche mostrato che il trattamento con Rybrevant più chemioterapia ha migliorato il tasso di risposta obiettiva ( ORR ) e la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ).

I risultati di PAPILLON hanno inoltre supportato la decisione del National Comprehensive Cancer Network ( NCCN ) di aggiornare le proprie linee guida di pratica clinica per includere una raccomandazione di categoria uno per Rybrevant più chemioterapia come terapia di prima linea per i pazienti con tumore NSCLC con mutazioni di inserzione dell’esone 20 di EGFR.

Fonte: FDA 2024

 

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MIELOMA MULTIPLO – L’FDA ha concesso l’approvazione accelerata a Talvey nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario

 

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” L’efficacia clinicamente significativa e il profilo di sicurezza osservato con Talvey nei pazienti con mieloma multiplo pesantemente pretrattati nello studio clinico MonumenTAL-1, che ha incluso pazienti trattati in precedenza con terapia cellulare CAR-T o terapia bispecifica, mirata a BCMA, è stata notevole “

Ajai Chari, California University

 

Talvey ( Talquetamab-tgvs; Talquetamab ), un anticorpo bispecifico, ha ottenuto l’approvazione accelerata dalla FDA ( Food and Drug Administration ) statunitense per l’impiego in alcuni pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario ( RRMM ).

L’autorizzazione per Talvey riguarda in modo specifico ii pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che hanno ricevuto almeno 4 precedenti terapie, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue difficile da trattare che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati plasmacellule, che si trovano nel midollo osseo.

Nonostante i recenti progressi, rimane un’esigenza insoddisfatta di più opzioni terapeutiche con diverse modalità di azione, anche per quelle trattate con precedenti terapie cellulari CAR-T o terapie bispecifiche, per affrontare meglio le caratteristiche uniche delle esigenze individuali di ogni singolo paziente.

Talvey, che viene somministrato mediante iniezione sottocutanea settimanale o bisettimanale dopo una fase iniziale di aumento, è un anticorpo bispecifico che si lega a CD3 sulla superficie delle cellule T e a GPRC5D, un nuovo bersaglio sulle cellule del mieloma multiplo.

La decisione della FDA è stata supportata dai risultati positivi dello studio di fase intermedia MonumenTAL-1, che ha mostrato un tasso di risposta complessivo superiore al 70% quando Talvey è stato utilizzato come trattamento di quarta linea o successivo.

Lo studio ha incluso un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli precedentemente trattati con un anticorpo bispecifico o con terapia cellulare CAR-T.

“I pazienti in questa fase della malattia hanno una prognosi infausta. [Talvey] come terapia di prima classe è una nuova opzione per i pazienti con questo tumore del sangue difficile da trattare”.

In linea con il percorso di approvazione accelerato della FDA, in base al quale l’Autorità di regolamentazione può approvare i farmaci in anticipo per condizioni gravi in cui vi è un’esigenza medica insoddisfatta, la Società produttrice dovrà confermare la sicurezza e l’efficacia di Talvey in uno studio di conferma.

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TIME: I nuovi vaccini contro le sottovarianti Omicron BA.4 e BA.5 non sono stati testati sulle persone

TIME

TIME: Omicron Boosters Are Coming, But They Weren’t Tested on People. Here’s What You Need to Know

“I nuovi vaccini contro le sottovarianti Omicron BA.4 e BA.5 non sono stati testati sulle persone”. Lo scoop della rivista statunitense TIME

Le nuove infezioni da COVID-19 negli Stati Uniti, ma anche in Europa, sono causate dalle sottovarianti Omicron BA.4 e BA.5.

Pfizer – BioNTech e Moderna hanno messo a punto un nuovo vaccino per bloccare le sottovarianti di Omicron.

I booster ( richiami vaccinali ) sono già pronti, ma non sono stati testati sulle persone. A fare lo scoperta è la rivista TIME.

Il coordinatore del Programma COVID-19 della Casa Bianca, Ashish Jha, ha previsto che il primo booster specifico per Omicron sarà disponibile a metà settembre, se la Food and Drug Administration ( FDA ) e i Centers for Disease Control and Prevention ( CDC ) statunitensi lo autorizzeranno.

Alla fine di agosto, Pfizer-BioNTech e Moderna hanno presentato richieste alla FDA per l’autorizzazione dei loro booster specifici per Omicron.

Le due Società hanno presentato i dati sui propri vaccini bivalenti ( virus SARS-CoV-2 di Wuhan [ originale ] + virus contro variante di Omicron ) per l’autorizzazione all’uso in emergenza, anche se l’emergenza con la sottovariante Omicron è controversa.

Dato il breve periodo per sviluppare i nuovi vaccini, i dati di Pfizer-BioNTech e Moderna includono solo informazioni sulla sicurezza e l’efficacia del booster in modelli animali.

Gli studi sull’uomo sono pianificati e saranno disponibili in tempi successivi.

L’Agenzia regolatoria statunitense, FDA, ha deciso di rivedere i dati dello studio sugli animali senza consultare il proprio Comitato consultivo. Ciò ha diviso gli esperti di vaccini.

Paul Offit, un membro del Comitato consultivo, ha affermato che questa decisione lo mette “ a disagio ” per diversi motivi.

I dati presentati da Pfizer-BioNTech e Moderna a giugno sui booster per la sottovariante Omicron BA.1, incentrato sui livelli di anticorpi anti-virus generati dal vaccino, erano deludenti. “ Hanno dimostrato che i titoli anticorpali neutralizzanti erano tra 1.5 e 2 volte maggiori contro Omicron rispetto ai livelli indotti da un richiamo del vaccino originale ( diretto contro il virus di Wuhan, che non circola più ) ”, ha affermato.

Fonte: Time, 2022

[ LINK ] Fonte: TIME https://time.com/6208623/omicron-boosters-animals-clinical-trials/

FDA: quali sono i fattori alla base delle decisioni prescrittive dei medici e il ruolo dei pazienti ?

FDA

FDA plans study into how patients and physicians make prescription decisions L’FDA ha pianificato uno studio per comprendere quali sono i fattori alla base delle decisioni prescrittive dei medici e il ruolo dei pazienti

L’Office of Prescription Drug Promotion ( OPDP ) della FDA ( Food and Drug Administration ) vuole scoprire come pazienti e medici valutano il rapporto rischio-beneficio quando iniziano un nuovo farmaco da prescrizione.

Quali caratteristiche influenzano le scelte terapeutiche e in che modo le persone raggiungono la decisione per un farmaco rispetto a un altro.

L’OPDP risponderà a queste domande mediante uno studio. Lo studio si concentrerà sul diabete di tipo 2 e sulla psoriasi, e interesserà 800 pazienti e 800 medici specialisti, confrontando le preferenze dei due gruppi.

Ai partecipanti verrà chiesto di effettuare scelte specifiche sulla base di profili di falsi farmaci da prescrizione in un test che richiederà 20 minuti.

I dati di queste scelte verranno utilizzati per comprendere i “compromessi” che i pazienti e i medici sono disposti ad accettare.

Le tecniche statistiche saranno utilizzate per stimare il valore che i pazienti e i medici attribuiscono alle diverse caratteristiche del prodotto e l’importanza relativa di questi fattori.

FOCUS ON: INFORMAZIONE SUL PRODOTTO DI PRESCRIZIONE. CONFRONTO TRA MEDICI E PAZIENTI

La ricerca proposta esaminerà l’importanza relativa delle informazioni riguardo al farmaco di prescrizione quali l’efficacia, il rischio, l’aderenza e le preferenze del paziente in merito ai farmaci di prescrizione in due condizioni mediche ( diabete di tipo 2 e psoriasi ) in campioni di pazienti e medici. Di fronte a una decisione importante, le persone tendono a fare scelte che riflettono una serie di compromessi tra determinate caratteristiche desiderabili e indesiderabili di un prodotto, servizio. I produttori forniscono informazioni sui prodotti farmaceutici soggetti a prescrizione, inclusi effetti collaterali, controindicazioni ed efficacia attraverso la scheda tecnica del prodotto e materiale promozionale.

Le preferenze di trattamento dei pazienti e i medici curanti hanno dimostrato di essere influenzate da alcune caratteristiche, come l’impatto percepito del farmaco sulla qualità di vita, complessità dei regimi di dosaggio, modalità di somministrazione, costi per la famiglia e per se stessi.

Sebbene i pazienti possano valutare i rischi, i benefici o altre caratteristiche salienti dei farmaci da prescrizione in modo diverso rispetto ai medici, poche ricerche hanno confrontato direttamente le preferenze terapeutiche di questi due gruppi. Comprendere i compromessi tra le caratteristiche dei prodotti farmaceutici dei pazienti e come i compromessi potrebbero potenzialmente differire dai compromessi fatti dai medici fornirà informazioni preziose sulla pertinenza e l’impatto delle varie caratteristiche del prodotto e delle affermazioni promozionali sulle scelte informate e sulle decisioni terapeutiche.

DECISION MAKING IN MEDICINA – L’IMPORTANZA DEI CONTENUTI NELL’ASSUNZIONE DELLE DECISIONI TERAPEUTICHE – Xagena propone ai MEDICI un Sistema Easy & Fast di AGGIORNAMENTO ONLINE ON DEMAND SU SPECIFICI TEMI – I MEDICI hanno sempre meno tempo da dedicare alla lettura delle Riviste scientifiche, Xagena propone i propri DATABASE consultabili come un classico motore di Ricerca

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Leqvio: il primo piccolo RNA interferente nel trattamento dell’ipercolesterolemia – Approvazione dell’FDA

Leqvio-logo_4C_Rball

L’FDA ha approvato Leqvio ( Inclisiran ), il primo siRNA per abbassare il colesterolo e mantenerlo basso con due dosi all’anno

Leqvio fornisce una riduzione efficace e prolungata del colesterolo LDL fino al 52% rispetto al placebo per alcune persone con malattia cardiovascolare aterosclerotica ( ASCVD ) in terapia con statine massimamente tollerate. Circa 16 milioni di statunitensi con malattia ASCVD che assumono statine per abbassare il colesterolo, compresi quelli che hanno subito un infarto del miocardio o un ictus, e non hanno raggiunto il target di colesterolo LDL raccomandato.

Secondo Novartis: ” Leqvio è un approccio rivoluzionario per ridurre il colesterolo LDL “

FDA has approved Leqvio ( Inclisiran ), first-in-class siRNA to lower cholesterol and keep it low with two doses a year

Leqvio provides effective and sustained LDL-C reduction of up to 52% vs. placebo for certain people with atherosclerotic cardiovascular disease ( ASCVD ) on maximally tolerated statin therapy. Approximately 16 million Americans with ASCVD taking statins to lower cholesterol—including those who have experienced a myocardial infarction or stroke – are not at recommended LDL-C target.

According to Novartis: “ Leqvio is a revolutionary approach to lower LDL-C “

 

Cardiologia.net

 

Vaccino Moderna per gli adolescenti: l’FDA sta valutando il rischio di miocardite in questa popolazione

Teenager

Rischio miocardite / pericardite con il vaccino COVID di Moderna nei giovani di 12-17 anni ? L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti attende ulteriori dati e per ora non ha concesso l’autorizzazione all’impiego

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha rinviato l’autorizzazione del vaccino COVID-19 a RNA messaggero ( mRNA ) di Moderna ( Spikevax ) per gli adolescenti ( 12-17 anni ).

Il motivo è il potenziale rischio di una condizione cardiaca infiammatoria ( miocardite / pericardite ), che potrebbe colpire persone che hanno familiarità con queste patologie.

La decisione è stata assunta dopo che quattro Paesi del Nord Europa si sono dichiarati preoccupati per la somministrazione del vaccino di Moderna ai giovani adulti.

La Svezia ha deciso di non somministrare il vaccino COVID alle persone nate nel 1991 e successivamente. Questo per il rischio di possibili reazioni avverse, seppur rare, come la miocardite. L’Agenzia svedese per la sanità pubblica ha invece raccomandato la somministrazione del vaccino Comirnaty di Pfizer / BioNtech. Le persone nate nel 1991 o successivamente che hanno già ricevuto una prima dose di Moderna, circa 81mila persone, riceveranno la seconda dose di un vaccino diverso.

La Danimarca ha invece sospeso la somministrazione del vaccino Spikevax alle persone al di sotto dei 18 anni, dopo le segnalazioni di miocardite / pericardite.

Fonte: Fox News ( LINK: https://www.foxbusiness.com/politics/fda-delays-moderna-adolescents-side-effect )

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