Biomedicina – Medicina di Precisione by Xagena
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Il Parlamento europeo ha votato a favore della riforma farmaceutica, nonostante l’Industria farmaceutica avesse precedentemente affermato che la riforma avrebbe potuto compromettere la competitività e la cura dei pazienti.
Il dossier sarà finalizzato dopo le elezioni europee del giugno 2024.
La nuova direttiva e regolamento, che includono una riduzione del periodo minimo di protezione dei dati normativi ( RDP ) per i nuovi medicinali, sarà fissato a 7,5 anni, con altri 2 anni di esclusiva di mercato, durante i quali i prodotti generici o biosimilari non potranno essere venduti.
Gli sviluppatori di farmaci potranno estendere questo periodo fino a un massimo di 8.5 se le nuove terapie rispondono a un’esigenza medica insoddisfatta, vengono testate in studi clinici comparativi o se vengono svolte attività di ricerca e sviluppo all’interno dell’Unione Europea.
Per i farmaci orfani per le malattie rare, gli sviluppatori di farmaci potrebbero beneficiare di un massimo di 11 anni di esclusività di mercato se affrontano un elevato bisogno medico insoddisfatto.
La proposta si è già rivelata controversa, con i membri del Parlamento europeo divisi su come ottenere un migliore accesso dei pazienti incoraggiando al tempo stesso l’innovazione.
L’Industria farmaceutica ha messo in guardia contro le potenziali estensioni, compresi altri due anni di protezione dei dati in caso di lancio di un farmaco in tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, dopo aver affermato che le Aziende non avranno alcun controllo sui tempi delle decisioni nazionali, sui prezzi e sui rimborsi; questo potrebbe causare ritardi nell’accesso quando un’azienda è coinvolta in questo tipo di trattative.
La Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche ha presentato nel novembre 2023 i risultati che dimostrano che le proposte della Commissione europea ridurranno gli incentivi a investire nei medicinali del 55% in Europa.
La nuova proposta è stata elogiata per l’introduzione di un “sandbox” normativo e la creazione di un voucher di esclusività trasferibile per fornire agli sviluppatori di nuovi antimicrobici 12 mesi aggiuntivi di RDP.
Nonostante i miglioramenti, “la posizione adottata in plenaria riduce di 6 mesi la protezione normativa dei dati”, ha affermato Nathalie Moll, direttrice generale della Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche.
Sanofi e Aqemia, specialista in intelligenza artificiale ( AI ), hanno avviato una collaborazione di ricerca pluriennale del valore di 140 milioni di dollari per scoprire candidati farmaci basati su piccole molecole in diverse aree terapeutiche.
La partnership unirà le capacità di ricerca e sviluppo di Sanofi con la piattaforma di Aqemia, che riunisce fisica e intelligenza artificiale generativa su larga scala per identificare nuove molecole farmacologiche per bersagli terapeutici.
A differenza delle tipiche piattaforme basate sull’intelligenza artificiale che richiedono dati sperimentali su cui addestrarsi, Aqemia afferma che “ affronta i progetti di scoperta di farmaci fin dalle loro fasi iniziali ” generando i propri dati con algoritmi unici di fisica quantistica.
La collaborazione coprirà il percorso di scoperta del farmaco, dall’identificazione dei primi ” successi ” alla selezione del candidato allo sviluppo.
Sanofi sarà l’unico responsabile delle attività di ricerca, sviluppo e commercializzazione del wet lab.
L’accordo si basa sull’attuale partnership incentrata sull’oncologia, avviata per la prima volta nel 2020 e successivamente estesa nel 2022.
L’annuncio arriva meno di due mesi dopo che Sanofi ha collaborato con BioMap, specialista in intelligenza artificiale, per accelerare la scoperta di farmaci per la bioterapia, con un accordo dal valore potenziale di oltre 1 miliardo di dollari.
Fonte: Sanofi, 2023
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Le funzionalità di intelligenza artificiale entrano in gioco con una chat interattiva che può fornire domande per guidare verso una ricerca più specifica. Potrebbe, ad esempio, aiutare a diagnosticare una malattia o individuare la terapia più appropriata
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1) comunicare al medico gli studi clinici del proprio farmaco;
2) fornire al medico profili di efficacia / sicurezza dei propri farmaci secondo l’approccio “corretto impiego”;
3) informare il medico su specifici argomenti di interesse ( es tumore al polmone, tumore al rene, tumore alla prostata etc o su malattie rare )
Inoltre, i Database Xagena possono integrare le attività di Formazione ECM
Motori di Ricerca per Specialità Medica:
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Sulla base di una revisione completa della Food and Drug Administration ( FDA ) di un ampio studio clinico randomizzato sulla sicurezza, l’Agenzia regolatoria statunitense ha concluso che esiste un au …
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha avvisato i pazienti e gli operatori sanitari che uno studio clinico ( OCEAN, Studio OP-103 ) che stava valutando Pepaxto ( Melfalan flufenamide ) con Desamet …
Il Comitato di sicurezza dell’EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide acuta ( AML ). Zynteglo, una terapia genica per la beta talassemia, una patologia d …
Sono stati segnalati casi a esito fatale di sindrome da lisi tumorale ( TLS ) in pazienti che hanno assunto la dose di Venclyxto ( Venetoclax ) più bassa usata nello schema di titolazione della dose. …
La FDA ( US Food and Drug Administration ) sta allertando il pubblico che i risultati preliminari di uno studio clinico sulla sicurezza hanno mostrato un aumento del rischio di gravi problemi cardiaci …
L’Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) e l’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ), ha informato gli operatori sanitari di quanto segue: a) Nei pazienti che assumono Tofacitinib ( Xeljanz ) è stat …
L’Agenzia Europea per i Medicinali ( EMA ) e l’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ), hanno informato gli operatori sanitari di importanti aggiornamenti per contribuire a ridurre al minimo il rischio …
Sono stati riportati casi di danno neurovascolare e migrazione dell’impianto dal sito di inserimento nel braccio o in rari casi nell’arteria polmonare, che possono essere correlati ad un inserimento i …
Una revisione del Comitato per la sicurezza dell’EMA ( PRAC ) ha confermato che Ulipristal acetato da 5 mg ( Esmya e medicinali generici ), utilizzato per il trattamento dei sintomi dei fibromi uterin …
Gedeon Richter in accordo con l’Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) e l’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) ha informato gli operatori sanitari che l’EMA sta rivalutando il rapporto rischio / be …
L’Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) ha raccomandato ai pazienti di cessare l’uso del medicinale Picato ( Ingenolo mebutato ), un gel per il trattamento della cheratosi attinica della pelle, mentr …
Lo studio A3921133 è uno studio in aperto in corso che valuta la sicurezza di Tofacitinib ( Xeljanz ) 5 mg due volte al giorno ( BID ) e Tofacitinib 10 mg BID rispetto a un inibitore del fattore di ne …
Sono stati segnalati rari casi di maculopatia pigmentosa con il Polisolfato di Pentosano sodico ( Elmiron ), soprattutto in seguito all’utilizzo a lungo termine. Durante il trattamento, i pazient …
Il 31 gennaio 2019 l’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato alle ditte produttrici di medicinali per l’ipertensione contenenti sartani ( denominati anche bloccanti dei recettori dell’angiot …
L’EMA ( European Medicines Agency ) sta rivedendo i dati sul carcinoma cutaneo nei pazienti che utilizzano Picato ( Ingenolo mebutato ), un gel per il trattamento della cheratosi attinica, una lesione …
Il trattamento dell’obesità con la Semaglutide è molto utilizzato negli Stati Uniti anche da chi obeso non lo è. E’ ricercato da molte celebrità e gli influencer ne decantano gli straordinari effetti dimagranti su Instagram o su Tik Tok. Sembra che lo abbia utilizzato anche Elon Musk.
La Semaglutide, che si somministra tramite un’iniezione una volta a settimana, è un composto simile ad ormoni naturalmente presenti nell’organismo ( GLP-1 ).
La Semaglutide non solo regolarizza il metabolismo, ma interviene sulle principali cause dell’obesità: riduce la pulsione verso il cibo e aumenta il senso di sazietà determinando una riduzione dell’introito calorico.
Commercializzato dalla società farmaceutica Novo Nordisk, l’effetto anti-obesità della Semaglutide è stato confermato in uno studio pubblicato su The New England Journal of Medicine ( NEJM ), che ha dimostrato la capacità del farmaco di ridurre fino al 20% il peso corporeo iniziale. Un altro studio pubblicato su Nature Medicine ha confermato l’efficacia della Semaglutide anche nel lungo periodo ( 2 anni ).
Ozempic non solo riduce il peso corporeo, ma anche migliora la dislipidemia, la pressione arteriosa e la glicemia, fattori di rischio cardiovascolare.
Wegovy, la Semaglutide al dosaggio di 3 mg, è già stato approvato dall’Agenzia europea EMA, ma al momento non è prevista la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale. E’ stata depositata una domanda nella quale si chiede la rimborsabilità dei farmaci per l’obesità per i pazienti con obesità grave o complicata.
Sono in arrivo altri farmaci con gli stessi effetti della Semaglutide, tra questi l’antidiabetico Tirzepatide di Ely Lilly. In uno studio pubblicato su The New England Journal of Medicine è emerso che Tirzepatide riduce significativamente il peso corporeo fino al 20%
Competact è un’associazione di due principi attivi, Pioglitazone ( 15 mg ) e Metformina ( 850 mg ), che trova indicazione nei pazienti ( in particolare quelli in sovrappeso ) affetti da diabete non-in … leggi
Il Pioglitazone è un ipoglicemizzante orale appartenente alla classe dei glitazoni. Il meccanismo d’azione del Pioglitazone si basa sull’attivazione dei recettori nucleari gamma che attivano la prolif … leggi
L’EMEA ( European Medicines Agency ) ha compiuto una revisione dei benefici e dei rischi dei tiazolidinedioni, Rosiglitazone ( Avandia ) e Pioglitazone ( Actos ), ed ha concluso che, nelle indicazioni … leggi
L’ intelligenza artificiale ha molte applicazioni in Medicina. Riguardo agli impieghi della intelligenza artificiale nella terapia farmacologica si possono fare alcuni esempi molto semplici:
1) Quale farmaco impiegare nel tumore del polmone non-a-piccole cellule con alterazione ALK ?
LINK: https://lnkd.in/dcCTQEB4
2) Quale anticoagulante presenta una minore incidenza di sanguinamento ?
LINK: https://lnkd.in/dyefXUkE
3) Quale farmaco impiegare nel trattamento del tumore alla prostata con mutazione BRCA ?
LINK: https://lnkd.in/dyYXCfZN
4) Studi head-to-head: Secukinumab versus Adalimumab nell’artrite psoriasica ?
LINK: https://lnkd.in/dpu9um_3
5) Studi head-to-head: Etrolizumab versus Infliximab nella colite ulcerosa ?
LINK: https://lnkd.in/dsCzcT8J
6) Pazienti con diabete e insufficienza cardiaca: quale farmaco impiegare ?
LINK: https://lnkd.in/djMYejTF
7) Quale anticorpo bispecifico impiegare nel mieloma multiplo ?
LINK: https://lnkd.in/dnjJmgDs
8) Studi head-to-head: Apremilast versus Deucravacitinib nella psoriasi a placche ?
LINK: https://lnkd.in/dMBYdAQb
9) Leucemia linfatica cronica: quali le conclusioni dello studio CAPTIVATE con Ibrutinib e Venetoclax ?
LINK: https://lnkd.in/daKWxfQj
10) Quale terapia per il carcinoma uroteliale esprimente HER2 ?
LINK: https://lnkd.in/d4ViH5NW
[ NOTA: LE RISPOSTE AI QUESITI POSSONO CAMBIARE CON L’INSERIMENTO DI NUOVA LETTERATURA SCIENTIFICA – IL SISTEMA E’ ONGOING ]
VIENE IMPIEGATO IL DATABASE FARMAEXPLORER DI XAGENA
Ricercatori della London School of Economics analizzando i bilanci delle Aziende Farmaceutiche hanno evidenziato che nel periodo 1999-2018, le 15 più grandi di queste Società hanno speso di più in attività di vendita, generali e amministrative che in Ricerca & Sviluppo.
Nel corso degli ultimi decenni, molte Aziende Farmaceutiche si sono trasformate in Società finanziarie con l’obiettivo di offrire alte remunerazioni al capitale investito.
Un’indagine sui prezzi dei farmaci, condotta dalla Commissione della Camera degli Stati Uniti, ha mostrato che, nel periodo 2016-2020, le 14 maggiori Aziende Farmaceutiche hanno speso 577 miliardi di dollari in riacquisti di azioni proprie e dividendi ( 56 miliardi di dollari in più rispetto alla ricerca e sviluppo ) in un momento in cui la retribuzione annuale dei dirigenti è cresciuta del 14%.
Nello studio pubblicato sul British Medical Journal ( BMJ ) è stato citato il casi di Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), una terapia genica per l’atrofia muscolare spinale che, al momento dell’approvazione, diventò il farmaco più costoso mai commercializzato, con un prezzo di oltre 2 milioni di dollari per il trattamento a singola dose.
Ma, in tempi ancora più recenti, diversi farmaci per le malattie rare hanno un prezzo ancora più alto, come una terapia genica per l’emofilia B che costa 3.5 milioni di dollari per dose.
E anche farmaci vecchi e comuni hanno visto aumenti di prezzo non-spiegabili.
Negli Stati Uniti ad esempio, il prezzo di alcuni prodotti insulinici è più che raddoppiato dal 2007 al 2018.
Secondo un Rapporto del Governo statunitense 1.216 prodotti hanno visto i prezzi superare l’inflazione tra luglio 2021 e luglio 2022, con un incremento medio del 31.6%.
L’Industria biofarmaceutica sostiene da sempre che sono necessari prezzi elevati per sostenere la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci, in particolare riguardo alle malattie oncologiche e alcune malattie neurologiche.
La ricerca farmaceutica è associata a rischi finanziari elevati per il fatto che molti candidati farmaci falliscono l’iter di sviluppo clinico, risultando inefficaci o persino dannosi.
Ci sono critiche crescenti riguardo all’affermazione secondo cui sono necessari prezzi elevati dei farmaci per sostenere un’innovazione di valore.
Uno studio, pubblicato su JAMA, aveva evidenziato uno scollamento tra i costi e i prezzi di ricerca e sviluppo dei prodotti; non era stata trovata alcuna associazione tra quanto le Aziende Farmaceutiche spendono in ricerca e sviluppo e i prezzi che fanno pagare per i nuovi farmaci.
In alcuni casi non vengono tenuti in considerazione gli investimenti pubblici in ricerca di base e traslazionale. Inoltre più di un quarto dei nuovi farmaci approvati dalla FDA nel periodo 2008-2017 ha avuto il sostegno di investimenti pubblici durante le ultime fasi di sviluppo.
Sulla base dei rapporti finanziari dal 1999 al 2018, pubblicamente disponibili, è emerso che le 15 maggiori Aziende Farmaceutiche hanno registrato un fatturato totale di 7.7 trilioni di dollari.
Durante il periodo considerato sono stati spesi 2.2 trilioni di dollari per i costi di attività di vendita, generali e amministrative ( includendo marketing e pubblicità, nonché quasi tutti gli altri costi aziendali non-attribuibili direttamente alla produzione di un prodotto o alla prestazione di un servizio ) e solo 1.4 trilioni di dollari in Ricerca & Sviluppo.
Inoltre, le Aziende possono condurre sperimentazioni di marketing su farmaci appena approvati considerandole parte della spesa in Ricerca & Sviluppo, ma questi studi hanno uno scarso o nullo impatto scientifico e possono essere considerati facenti parti delle strategie di marketing.
Fonte: Bristich Medical Journal ( BMJ ), 2023
LINK: https://www.bmj.com/content/380/bmj-2022-071710
Sui casi di Sla, 34 quelli accertati, c’è uno studio condotto dal prestigioso Istituto farmaceutico “Mario Negri”: i ricercatori hanno rilevato che una correlazione c’è, perché l’incidenza della malattia è due volte superiore rispetto alla popolazione che non gioca a calcio ( Fonte: La Stampa )
Ipertensione arteriosa ( Incidenza 1-30% ). Il meccanismo non è del tutto chiarito, l’EPO ( Eritropoietina ) ha un’azione vasocostritrice inoltre l’esposizione cronica provoca resistenza all’azione vasodilatatrice dell’ossido nitrico. Infine, l’EPO promuove la crescita delle cellule muscolari lisce dei vasi con rimodellamento vascolare e ipertrofia che può contribuire al mantenimento dell’ipertensione.
Dolore osseo ( non grave, transitorio, incidenza elevata = 40% ).
Convulsioni ( per rapido incremento viscosità del sangue e perdita vasodilatazione ipossica con conseguente aumento resistenze vascolari ).
Cefalea.
Fenomeni tromboembolici (EP, IMA, ictus), tutti legati all’iperviscosità ematica.
Anemia post-trattamento per diminuita produzione EPO endogena.
Aplasia pura della serie rossa ( formazione anticorpi anti-EPO ? ).
Disordini mieloproliferativi ( studi su animali, trattamenti a lungo termine ? )
I dati sulle reazioni avverse dell’eritropoietina elencate in precedenza derivano quasi esclusivamente dai trattamenti terapeutici su pazienti con patologie sottostanti
Non ci sono studi sul danno dell’eritropoietina usata come doping su atleti sani
Uno studio su atleti a cui fu data EPO per 6 settimane ha evidenziato un significativo incremento della pressione sistolica in risposta ad esercizio sub-massimale
Il numero di morti tra ciclisti belgi e olandesi tra il 1987 e il 1990 è stato messo in relazione all’uso di EPO.
Non è sbagliato pensare che le reazioni avverse evidenziate nei pazienti possano verificarsi anche negli atleti sani anche se con un incidenza inferiore. ( Fonte: My-PersonalTrainer )
Il Comitato di sicurezza dell’EMA, PRAC, ha concluso la revisione dei medicinali contenenti Folcodina, utilizzati in adulti e bambini per il trattamento della tosse non-produttiva ( secca ) e, in comb …
Infliximab ( Remicade, Flixabi, Inflectra, Remsima e Zessly ) è un anticorpo monoclonale umano-murino chimerico dell’immunoglobulina G1 ( IgG1 ) che si lega specificatamente al TNF-alfa umano. Nell …
Il Comitato per la Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza ( PRAC ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato nuove misure per minimizzare il rischio di meningioma con medicinali c …
L’Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) e l’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ), hanno informato gli operatori sanitari riguardo a Xagrid ( Anagrelide ): • Vi è un aumentato rischio di complic …
Vista l’incapacità di stabilire la sicurezza e l’efficacia dell’Acido Obeticolico ( Ocaliva ) mediante studi clinici nei pazienti con colangite biliare primitiva ( PBC ) e cirrosi epatica scompensata, …
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha avviato la revisione del medicinale antitumorale Rubraca ( Rucaparib camsilato, compresse rivestite con film ) relativamente al trattamento del cancro dell’ovaio …
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense sta valutando l’aumento del rischio di morte con il medicinale antitumorale Ukoniq ( Umbralisib ). I risultati iniziali di uno studio clinico hann …
Il Comitato di sicurezza dell’EMA ( PRAC; Pharmacovigilance Risk Assessment Committee ) ha avviato una revisione dei dati di sicurezza riguardo agli inibitori della Janus chinasi ( JAK ) utilizzati pe …
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha emesso un alert per il possibile rischio di grave danno epatico associato all’utilizzo di Acido Obeticolico ( Ocaliva ) …
Ibrutinib ( Imbruvica ) riduce la mortalità nella leucemia linfatica cronica ( CLL ). Aumenta il rischio di fibrillazione atriale e il sanguinamento e ci sono preoccupazioni per l’insufficienza cardia …
L’aumento della mortalità nelle persone transgender è stato descritto in precedenti studi. Non è noto se questo aumento della mortalità sia ancora presente negli ultimi decenni. Pertanto, sono state …
Sulla base di una revisione completa della Food and Drug Administration ( FDA ) di un ampio studio clinico randomizzato sulla sicurezza, l’Agenzia regolatoria statunitense ha concluso che esiste un au …
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha avvisato i pazienti e gli operatori sanitari che uno studio clinico ( OCEAN, Studio OP-103 ) che stava valutando Pepaxto ( Melfalan flufenamide ) con Desamet …
Il Comitato di sicurezza dell’EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide acuta ( AML ). Zynteglo, una terapia genica per la beta talassemia, una patologia d …
Sono stati segnalati casi a esito fatale di sindrome da lisi tumorale ( TLS ) in pazienti che hanno assunto la dose di Venclyxto ( Venetoclax ) più bassa usata nello schema di titolazione della dose. …