La FDA ha proposto miglioramenti per gli studi clinici in oncologia a sostegno dell’approvazione accelerata. Il vantaggio degli studi clinici randomizzati rispetto agli studi a braccio singolo

La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha pubblicato una nuova bozza di guida per migliorare gli studi clinici in oncologia utilizzati per supportare le domande di approvazione accelerata.

Nell’ambito del percorso di approvazione accelerato, l’Autorità di regolamentazione statunitense può approvare prima le terapie per malattie gravi come il cancro, a condizione che le aziende conducano studi per confermare il beneficio clinico previsto.

Se uno studio di conferma dimostra che un farmaco fornisce un beneficio clinico, la FDA gli concede l’approvazione tradizionale. Tuttavia, per molti anni si è temuto che questi studi non fossero sempre condotti e che alcuni farmaci in seguito si rivelassero inefficaci.

La guida, Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics, discute un potenziale vantaggio degli studi clinici randomizzati rispetto agli studi a singolo braccio.

” Se correttamente progettato ed eseguito, uno studio controllato randomizzato fornisce una valutazione più solida dell’efficacia e della sicurezza e consente confronti diretti con un braccio di controllo concomitante, ” si afferma nella guida.

La FDA suggerisce due approcci: uno basato su un singolo studio controllato randomizzato per supportare sia un’approvazione accelerata che per verificare il beneficio clinico ( l’approccio “one-trial” ), e un altro basato su due studi, uno per ottenere l’approvazione e l’altro di conferma.

L’approccio “one-trial” ha il vantaggio di fornire una verifica più rapida dei benefici, affermando: ” L’approccio one-trial mantiene l’efficienza nello sviluppo del farmaco fornendo un accesso anticipato a un farmaco sperimentale utilizzando il percorso di approvazione accelerato, assicurando nel contempo l’effettuazione di una sperimentazione post-marketing per verificare i benefici a lungo termine in modo tempestivo.’

Secondo Richard Pazdur, direttore del Centro di eccellenza oncologico della FDA “ Il Programma di approvazione accelerata della FDA ha fornito ai pazienti oncologici un accesso anticipato a nuovi trattamenti che possono cambiare la pratica clinica.

Il Centro di eccellenza oncologico della FDA ha anche lanciato ” Project Confirm “, un’iniziativa volta a promuovere la trasparenza dei risultati relativi all’approvazione accelerata delle indicazioni oncologiche. Il Progetto ha finora sviluppato un database con informazioni sullo stato di tutte le approvazioni accelerate in oncologia, un modello che è stato adottato dal Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA per tutte le approvazioni accelerate.

English version

FDA issues draft guidance aimed at improving oncology clinical trials for accelerated approval

The U.S. Food and Drug Administration ( FDA ) issued draft guidance, Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics, regarding clinical trial design considerations to support accelerated approval applications. The accelerated approval pathway is commonly used for approval of oncology drugs in part due to the serious and life-threatening nature of cancer and because of available intermediate clinical endpoints likely to predict clinical benefit.

“ The FDA’s accelerated approval program has provided patients with cancer earlier access to novel treatments that can be practice changing,” said Richard Pazdur, MD, Director of the FDA’s Oncology Center of Excellence.

The draft guidance discusses the design of clinical trials, and ways to improve the data available at the time of accelerated approval and reduce clinical uncertainty for patients by initiating postmarketing confirmatory studies in a timely manner. Specifically, the draft guidance addresses the design, conduct and analysis of data through two randomized clinical trial approaches – conducting two separate randomized controlled clinical trials or using one trial for both accelerated approval and to verify clinical benefit. The draft guidance also provides considerations for sponsors to determine the adequacy of single-arm studies to support an application.

For drugs granted accelerated approval, postmarketing confirmatory trials have been required to verify and describe the anticipated clinical benefit. The draft guidance discusses a potential advantage of randomized clinical trials–compared to single-arm trials – by highlighting that use of the one-trial approach, in appropriate cases, may not require separate clinical trials because longer term follow-up in the same trial could fulfill a postmarketing requirement to verify clinical benefit. Moreover, confirmatory trials that are in progress at the time of accelerated approval are more likely to result in a timely verification of clinical benefit, therefore minimizing the period of uncertainty for patients.

In a commentary in the New England Journal of Medicine in 2022. Oncology Center of Excellence staff outlined the concepts included and expanded upon in the draft guidance. The Oncology Center of Excellence has also launched Project Confirm, as an initiative that promotes the transparency of outcomes related to accelerated approval for oncology indications and fosters discussion and research on the accelerated approval program. The project developed a searchable database with information on the status of all oncology accelerated approvals, a model that was then adopted by FDA’s Center for Drug Evaluation and Research for all accelerated approvals.

Source: FDA, 2023

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