Terapia CAR-T: Kymriah per i pazienti con linfoma follicolare recidivante o refrattario
ELARA è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, che ha valutato Tisagenlecleucel ( Kymriah ), una terapia CAR-T diretto contro CD19, nei pazienti adulti refrattari o recidivanti entro 6 mesi dal completamento di due o più linee di terapia sistemica ( tra cui, un anticorpo anti-CD20 e un agente alchilante ) o recidiva dopo trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.
Dopo la chemioterapia linfodepletiva, Tisagenlecleucel è stato somministrato come singola infusione endovenosa con una dose target da 0.6 a 6.0 x 10(8) cellule T vitali CAR-positive.
Le principali misure di efficacia erano il tasso di risposta globale ( ORR ) e la durata della risposta ( DOR ) come determinato da un Comitato di revisione indipendente. Tra i 90 pazienti nell’analisi di efficacia primaria, il tasso ORR era dell’86% ( IC 95%: 77, 92 ) con un tasso di risposta completa ( CR ) del 68% ( IC 95%: 57, 77 ).
La durata mediana della risposta non è stata raggiunta, con il 75% ( IC 95%: 63, 84 ) dei responder ancora in risposta a 9 mesi.
Per tutti i pazienti sottoposti a leucoaferesi ( n=98 ), il tasso di risposta globale è stato dell’86% ( IC 95%: 77, 92 ) con un tasso di risposta completa del 67% ( IC 95%: 57, 76 ).
Le reazioni avverse più comuni ( superiori al 20% ) verificatesi nei pazienti sono state: sindrome da rilascio di citochine, infezioni, affaticamento, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e diarrea.
AGGIORNAMENTO DEI DATI DELLO STUDIO ELARA a 12 mesi
A) Il 68% dei pazienti che hanno ricevuto Kymriah nello studio ELARA ha avuto una risposta completa, con un tasso di risposta complessivo dell’86%, con un profilo di sicurezza
B ) Benefici clinici sostenuti dal trattamento Kymriah: tra i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, l’85% era ancora in risposta a 12 mesi
C) Kymriah può essere somministrato in regime ambulatoriale, offrendo una maggiore flessibilità e riducendo potenzialmente l’onere della terapia per i pazienti e i loro team di assistenza
D) Kymriah è ora approvato in tre indicazioni e rimane l’unica terapia cellulare CAR-T approvata sia per l’adulto che nel setting pediatrico
Kymriah è indicato per il trattamento di:
• Pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi con leucemia linfoblastica acuta
( LLA ) a cellule B che è refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva;
• Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) in recidiva o refrattario dopo
due o più linee di terapia sistemica;
• Pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di
terapia sistemica
ENGLISH VERSION
a) 68% of patients receiving Kymriah in the ELARA trial experienced complete response, with an 86% overall response rate, along with a remarkable safety profile
b) Sustained clinical benefit from Kymriah treatment demonstrated – of patients who achieved a complete response, 85% were still in response at 12 months
c) Kymriah can be administered in the outpatient setting, offering increased flexibility and potentially reducing the burden of therapy for patients and their care teams
d ) Kymriah is now approved in three indications and remains the only CAR-T cell therapy approved in both adult and pediatric settings
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