Biomedicina – Medicina di Precisione by Xagena
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Breyanzi ha dimostrato un tasso di risposta globale del 73% e un tasso di risposta completa ( CR ) del 54% nel più grande studio registrativo nello studio TRANSCEND NHL 001
Breyanzi ha inoltre dimostrato risposte sostenute in pazienti che hanno raggiunto una risposta completa con durata mediana della risposta non-raggiunta
La sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore e la tossicità neurologica di grado 3 o superiore dopo il trattamento con Breyanzi si sono verificate rispettivamente nel 4% e nel 12% dei pazienti. ( Fonte: BMS – Link https://lnkd.in/dUdW58i
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” Ibrutinib è diventato per molti medici il trattamento di scelta per i pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante o refrattaria. Gli inibitori della tirosin chinasi di Bruton rappresenta un ” CAMBIO DI PARADIGMA ” per il trattamento di questa malattia. ( Fonte: Journal of Clinical Oncology https://lnkd.in/gWjKvGu )
Francesco Passamonti – Università dell’Insubria – Varese
LINK AUDIO/SLIDE: https://www.medvideo.it/video/8
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È stato sottoposto a editing del genoma per correggere la talassemia presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma il primo paziente italiano, un giovane adulto affetto da anemia mediterranea. Il caso clinico si inserisce all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics i cui primi risultati sono stati presentati al 62° Congresso ASH ( American Society of Hematology ). L’editing del genoma con il sistema CRISPR-Cas9 è una tecnologia innovativa che funziona come un correttore del DNA ad altissima precisione. Il metodo si basa sull’impiego della proteina Cas9, una sorta di forbice molecolare che viene programmata per tagliare o modificare specifiche sequenze del DNA di una cellula, potendo così portare alla correzione di varie malattie. CRISPR-Cas9 è un complesso di molecole biologiche formato da frammenti di RNA e da proteine: il segmento di RNA è la bussola che indica il bersaglio da colpire, la proteina Cas9 esegue il taglio o la modifica. CONTINUA: https://xagenasalute.it/articolo/editing-del-genoma-applicato-alla-talassemia-il-primo-paziente-italiano-trattato-al-bambino-ges-di-roma
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Ogni anno in Italia si registrano più di 4.400 nuove diagnosi di mieloma multiplo, un tumore ematologico che ha origine nel midollo osseo. Nonostante i recenti progressi nel trattamento della malatt … leggi
L’introduzione dei farmaci immunomodulatori quali la Lenalidomide ( Revlimid ) in combinazione con Desametasone ( Len/Dex ) ha migliorato la prognosi dei pazienti con mieloma multiplo recidivante / re … leggi
A) Efficacia e sicurezza della Lenalidomide per via orale in monoterapia in pazienti affetti da linfoma a cellule del mantello recidivo o refrattario: risultati di uno studio internazionale NHL-003 … leggi
Confronto fra la terapia con Lenalidomide più Desametasone impiegata nella prima ricaduta e la terapia di salvataggio successiva in pazienti affetti da mieloma multiplo recidivo o refrattario Sono … leggi
L’amiloidosi da catene leggere ( amilodosi AL ) rimane incurabile nonostante i recenti progressi terapeutici. Considerata l’attività della combinazione Lenalidomide ( Revlimid ) e alchilante nel … leggi
Uno studio multicentrico di fase 1/2 ha studiato l’associazione di Bendamustina ( Levact ), Lenalidomide ( Revlimid ) e Desametasone ( Decadron ) in cicli di 4 settimane ripetuti, come trattamento p … leggi
Studi clinici sull’uso di Lenalidomide ( Revlimid ) nei pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo hanno dimostrato un aumento di quattro volte del rischio di sviluppare un secondo tumore prima … leggi
Celgene, in accordo con l’EMA ( European Medicines Agency ) e con l’AIFA, ha comunicato agli operatori sanitari nuove importanti informazioni sulla sicurezza clinica di Revlimid ( Lenalidomide ). I … leggi
Uno studio randomizzato in doppio cieco di fase 3 ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Lenalidomide ( Revlimid ) in 205 pazienti dipendenti da trasfusione di globuli rossi con rischio basso/int … leggi
I pazienti anziani con leucemia mieloide acuta con una delezione del cromosoma 5q ( del5q ) hanno risposte scarse alla chemioterapia convenzionale. Uno studio di fase 2 ha indagato sulla sicurezz … leggi
Uno studio di fase 1-2 ha valutato la combinazione di Lenalidomide ( Revlimid ), Bortezomib ( Velcade ), Doxorubicina liposomiale pegilata ( Caelys ) e Desametasone ( Decadron ) ( regime RVDD ) nei … leggi
Con l’uso dei criteri del IWG-MRT ( International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment ), è stata rivalutata l’efficacia di Talidomide ( Thalomid ) e Lenalidomide ( Revlimid ) in 1 … leggi
Il significato clinico in vivo delle cellule staminali maligne non è chiaro. I pazienti con sindrome mielodisplastica con delezione 5q [ del(5q); delezioni interstiziali che coinvolgono il br … leggi
Il Southwest Oncology Group ha condotto uno studio randomizzato di confronto tra l’associazione Lenalidomide ( Revlimid ) più Desametasone ( LEN-DEX; n=97 ) e il Desametasone associato a placebo ( P … leggi
Nuove opzioni terapeutiche sono necessarie per l’amiloidosi primaria sistemica a catene leggere ( amiloidosi AL ). È stato svolto uno studio di fase 1/2 di incremento della dose volto a determina … leggi
Ematologia
Aggiornamento in Medicina
Lo stato di HIV ( virus dell’immunodeficienza umana ) non ha influenzato gli esiti dopo la chemioterapia di prima linea per i pazienti con linfoma di Hodgkin classico avanzato. Sebbene il tempo di fo …
Il mieloma multiplo smoldering o indolente ( SMM ) è uno stato precursore del mieloma multiplo ( MM ) con un rischio annuo di progressione del 10%. Esistono vari modelli prognostici per la stratific …
Sono disponibili diversi piccoli studi su pazienti con COVID-19 e neoplasie ematologiche che hanno mostrato un’elevata mortalità in questa popolazione. L’Italian Hematology Alliance su COVID-19 ha r …
Precedenti studi, che hanno testato strategie di prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite ( GVHD ) in forma cronica, hanno misurato la sua incidenza cumulativa. In uno studio sulla g …
Utilizzando un approccio del gene candidato, è stata esaminata l’ipotesi che i singoli polimorfismi a singolo nucleotide ( SNP ) e le varianti a livello genico siano associati a compromissione cogniti …
I pazienti con linfoma a cellule del mantello recidivante o refrattario che hanno progressione della malattia durante o dopo il ricevimento della terapia con inibitore della tirosin-chinasi di Bruton …
Il linfoma extranodale a cellule NK/T ( NKTCL; tipo nasale ) è un tumore maligno aggressivo con una prevalenza particolarmente elevata nelle popolazioni asiatiche e latinoamericane. L’infezione da v …
La pancreatite associata ad Asparaginasi ( AAP ) è comune nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ), ma non sono state esplorate differenze di rischio tra i gruppi di età sia in relazione …
L’età avanzata è associata a un aumento della mortalità nella porpora trombotica trombocitopenica autoimmune ( iTTP ). Tuttavia, i dati sono scarsi riguardo a iTTP che si verifica nei pazienti più anz …
La neutropenia autoimmune dell’infanzia ( AIN ) è caratterizzata da un basso rischio di grave infezione, tendenza a risolversi spontaneamente e insorgenza in genere a 4-5 anni o prima; è dovuta ad aut …
Il DNA dell’herpesvirus umano 6B ( HHV-6B ) viene frequentemente rilevato nel liquido di lavaggio broncoalveolare ( BALF ) da soggetti immunocompromessi con malattia del tratto respiratorio inferiore. …
Lo studio SIMPLICITY è uno studio osservazionale che ha esaminato l’uso e la gestione di inibitori della tirosin-chinasi ( TKI ) nei pazienti con leucemia mieloide cronica negli Stati Uniti e in Europ …
È stato precedentemente dimostrato che la globulina anti-timocita ( ATLG ) più Ciclosporina e Metotrexato somministrati a pazienti con leucemia acuta in remissione, trattati con trapianto allogenico d …
Sebbene le emoglobinopatie gravi possano essere curate con trapianto di sangue o di midollo osseo allogenico, la disponibilità di donatori abbinati e gli effetti tossici possono essere problematici. …
Sebbene l’aspettativa di vita dei pazienti con linfoma follicolare sia aumentata, si sa poco delle cause di morte nell’era di Rituximab. Sono state raggruppate due coorti di pazienti di nuova diagn …
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Axicabtagene ciloleucel ( Yescarta ), una terapia CAR-T ( linfociti T ingegnerizzati con recettori chimerici di antigene ), ha avuto risposte durature in pazienti con linfoma a grandi cellule B recidi …
Linfoma
Le alterazioni somatiche nei geni che codificano per la proteina PD-L1 e la proteina PD-L2 si verificano frequentemente nei linfomi associati a una precedente infezione da virus di Epstein-Barr. L’ …
Palbociclib ( Ibrance ) combinato con Ibrutinib ( Imbruvica ) nei pazienti con linfoma a cellule del mantello ( MCL) precedentemente trattato, ha mostrato un tasso di risposta globale del 67% e un tas …
Linfoma in età pediatrica
Uno studio osservazionale ha mostrato che la terapia in modalità combinata ( CMT ), chemioterapia più radioterapia, è associata a un miglioramento della sopravvivenza nei giovani pazienti affetti da l …
Trombosi
Una ricerca ha dimostrato l’efficacia di Andexanet alfa ( Andexxa ) nel ridurre l’attività anticoagulante degli inibitori del fattore Xa. Nello studio prospettico, in aperto, non-randomizzato, ANNE …
Le mutazioni nel gene che codifica isocitrato deidrogenasi 1 ( IDH1 ) si verificano nel 6-10% dei pazienti con leucemia…
Il mieloma multiplo è caratterizzato dalla produzione di paraproteine monoclonali e da lesioni osteolitiche, che spesso portano a eventi correlati…
Uno studio ha determinato l’efficacia della Idrossiclorochina nella prevenzione della trombosi primaria dei pazienti con anticorpi antifosfolipidi ( aPL )…
Sono stati annunciati risultati positivi per Ofatumumab ( OMB157 ) dagli studi di fase III ASCLEPIOS I e II. In…
Ibrutinib ( Imbruvica ), un inibitore orale una volta al giorno della tirosin-chinasi di Bruton ( BTK ), ha migliorato…
Lo scopo dello studio è stato quello di valutare gli effetti dose-risposta dell’anticorpo monoclonale anti-CD20 Ofatumumab sull’efficacia e sugli esiti…
Duvelisib ( Copiktra ) è un doppio inibitore orale di fosfatidilinositolo 3-chinasi delta e gamma ( PI3K-delta, gamma ) sviluppato…
Idelalisib ( Zydelig ), un inibitore selettivo di PI3K-delta, è approvato per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica…
Nel 2011 erano stati riportati i dati di una combinazione di Rituximab più miniCHOP ( dose ridotta di Ciclofosfamide, Doxorubicina,…
Lo sviluppo di trattamenti più efficaci e più sicuri, soprattutto quelli non-chemioterapici, è necessario per i pazienti con macroglobulinemia di…
Anche se sono state indagate diverse strategie di consolidamento per prolungare la sopravvivenza libera da trattamento nella leucemia linfatica cronica,…
Ofatumumab ( Arzerra ) è un anticorpo monoclonale anti-CD20 umano che ha dimostrato efficacia in monoterapia nella leucemia linfatica cronica…
La leucemia mieloide cronica ( CML ) è rara nei bambini e rappresenta il 15% o meno di tutti i…
La sinovite villonodulare pigmentosa, nota anche come tumore a cellule giganti di tipo diffuso, è un tumore raro, localmente aggressivo, guidato da una traslocazione specifica…
Lo studio TEAM ( Tasigna Efficacy in Advanced Melanoma ) ha valutato l’inibitore della tirosin-chinasi KIT-selettivo Nilotinib ( Tasigna )…
La gestione ottimale dei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con risposta citogenetica non-ottimale rimane indeterminata. E’ stata…
Bosutinib ( Bosulif ) è un inibitore della tirosina chinasi Src/Abl ( TKI ) indicato per gli adulti con leucemia…
L’introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi di seconda generazione ( TKI ) ha generato un vivace dibattito sulla scelta degli inibitori…
Nilotinib ( Tasigna ) è ora raccomandato per i pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide cronica in fase cronica…
Nilotinib ( Tasigna ) inibisce l’attività della tirosin-chinasi di ABL1/BCR-ABL1 e KIT, recettori del fattore di crescita derivato dalle piastrine…
Nilotinib ( Tasigna ), un inibitore della tirosin-chinasi, approvato per la leucemia mieloide cronica positiva per il cromosoma Philadelfia (…
L’emergere di nuovi agenti altamente attivi ha portato alcuni a mettere in discussione il ruolo del trapianto autologo di cellule…
Il trattamento standard di cura per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi comprende terapie di combinazione per pazienti…
Studi retrospettivi hanno indicato che la terapia di condizionamento con Busulfan più Melfalan potrebbe portare a una sopravvivenza libera da…
Lo studio di fase 3 CLARION ha confrontato Carfilzomib – Melfalan – Prednisone ( KMP ) con Bortezomib – Melfalan…
La combinazione di Bortezomib, Melfalan e Prednisone è un trattamento standard per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi…
La chemioterapia ad alte dosi con rescue ( preservazione ) di cellule staminali emopoietiche migliora la sopravvivenza libera da eventi…
La mucosite orale è una complicanza comune di regimi di condizionamento con Melfalan ad alte dosi ( HDmel ). Uno…
Il regime ottimale per prevenire la nausea e il vomito indotti da chemioterapia ( CINV ) per i pazienti sottoposti…
